细胞治疗行业里程碑事件:国内首个通用型异体来源的干细胞产品IND获批

1月17日,国内知名的细胞药品研发制造企业西比曼生物科技集团(NASDAQ:CBMG)宣布,集团公司旗下的上海GMP研发生产中心用于治疗膝骨关节炎(Knee OsteoARthritis,KOA)的异体人源脂肪间充质祖细胞注射液AlloJoin®,成为首个获得国家药品监督管理局(NMPA)临床试验默示许可的通用型(off-the-shelf)干细胞产品。

国内首个通用型基因干细胞产品获批II期临床试验

记者从国家食品药品监督管理总局药品审评中心官网看到,西比曼所获临床试验默示许可的药品类型为治疗用生物制品I类新药,是国内首个通用型异基因干细胞产品,用于治疗膝骨关节炎(Knee Osteoarthritis,KOA)。

细胞治疗行业里程碑事件:国内首个通用型异体来源的干细胞产品IND获批

(国家食品药品监督管理总局药品审评中心官网信息)

西比曼生物科技集团CEO刘必佐对此表示,这无论对于西比曼还是对于整个细胞治疗行业,都是一项史无前例的里程碑事件,这不仅是西比曼第一个获得NMPA临床试验许可的干细胞产品,也是国内首个通用型基因干细胞产品获得临床试验许可。

“此次国家药品监督管理局对于AlloJoin®II期临床试验的批准使我们离解决中国5700万KOA患者未满足的医疗需求又进了一步。”刘必佐说,“西比曼能够取得这样的突破,离不开浦东新区张江高新区管委会、上海市药监局和卫健委等地方政府和各级监管部门的大力支持。在地方监管部门的支持下,产业发展不断提速。”

据西比曼介绍,异体人源脂肪间充质祖细胞注射液AlloJoin®是公司在过去7年内完全自行开发的通用型干细胞治疗产品,其整个生产过程涉及到西比曼的多项知识产权保护,全面覆盖了从供者脂肪组织的采集、运输和存储、脂肪干(祖)细胞分离、纯化和大规模临床级细胞生产到药品配方和制剂制备等过程。

自2012年以来,西比曼生物科技公司与上海交通大学医学院附属仁济医院、上海交通大学医学院附属第九人民医院和中国人民武装警察部队总医院(现为“中国人民解放军总医院第三医学中心”)等医院开展深入而广泛的合作,按照药物临床试验质量管理规范(GCP)要求,先后完成了包括自体人源间充质祖细胞注射液(Re-Join®)和异体人源间充质祖细胞注射液(AlloJoin®)在内的治疗膝骨关节炎和软骨损伤的安全性和有效性的多项临床研究。共计入组100多例受试者,其中70%的受试者已经完成2年的临床随访研究。初步证明了关节腔内注射脂肪间充质祖细胞的长期安全性良好。

60天临床试验默许制后

首个获批临床的干细胞产品

值得注意的是,AlloJoin®也是自2017年12月《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则(试行)》(以下简称《指导原则》)发布以来,第一款获得NMPA药品临床试验许可的干细胞产品,并将直接从II临床试验开始。这也是指导原则发布以来获批的第一个干细胞产品临床试验。

在《指导原则》公布后,所有细胞治疗均被视为药品来进行临床试验申请。从AlloJoin®的申报轨迹来看,去年11月7日,CBM-ALAM.1异体人源脂肪间充质祖细胞注射液IND申请获得受理之后,经过60天的优先评审后,于今年1月16日获临床试验默示许可(批件号CXSL1800109)。

实际上,前些年干细胞治疗项目在国内进展一直较为缓慢。然而,近年来,国家已陆续出台多项政策鼓励和支持产业的发展,尤其是《指导原则》的发布,明确了细胞免疫治疗产品的药物属性,给产业进一步理清了方向,也迎来中国干细胞治疗技术和产品申报的崭新时代。例如临床试验默示许可公示,就标志着中国的新药临床试验行政许可,由从前的“点头制”批准正式转入更加高效的“摇头制”批准时代。

“作为立足中国市场的本土企业,公司的快速发展,受益于国家政策的支持和鼓励。”刘必佐说,“政府相关部门的指导和意见,大大推动了行业的健康发展,帮助企业进行弯道超车。”

膝骨关节炎市场潜力巨大

迫切需要全新治疗手段

资料显示,骨关节炎是一种以关节软骨的磨损、破坏、丢失,并伴有关节周围骨质增生的一种退行性疾病,主要表现为关节疼痛及功能障碍,其发病率位列非传染性疾病排名的前10位。

根据美国国立卫生研究院基金会,在美国有2700万名膝骨关节炎患者,在60岁以上的人群中有13%的人为有症状的膝骨性关节炎患者。2011年,据《国际风湿病杂志》报道,中国约有5700万人患有膝骨关节炎。

然而目前,中国骨关节炎患者的常规治疗包括口服消炎止痛和氨基葡萄糖类药物、关节腔内注射玻璃酸钠、物理治疗和外科手术等。美国骨科医师学会(AAOS)指南唯一推荐的骨关节炎治疗药物为非甾体类抗炎止痛药(《Treatment of Osteoarthritis of the Knee:Evidence-Based Guideline》AAOS,2013),然而该类药物却无法延缓关节软骨磨损和骨关节炎的进展。因此在预防关节炎进展方面,目前还没有一种有效的干预方法,迫切需要一种新的治疗手段。

文章内容仅供参考,不构成投资建议,投资者据此操作风险自负。转载请注明出处:天府财经网

(1)
上一篇 2019-01-18 13:08
下一篇 2019-01-19

相关推荐

  • 组建免疫和炎症疾病科学顾问委员会 西比曼加速自免疾病治疗布局

    相关数据显示,目前全球自免患病人群总数预计5亿以上,我国主要自免疾病患者近4000万人。作为全球范围内的第二大疾病市场,现阶段,自免领域仍有大量适应症缺少上市药物,未被满足的临床需求巨大。自免疾病治疗正成为创新药企的下一个必争之地。 1月2日,专注于肿瘤、炎症及免疫疾病创新细胞疗法发现和开发的全球性生物制药公司西比曼生物科技组建由来自美国和欧洲的四位杰出科学家、医学家组成的免疫和炎症(“I&I”)疾病科学顾问委员会(“SAB”),旨在造福更多饱受自免疾病困扰的患者。 曾任美国风湿病学会(ACR)董事会成员的Peter Lipsky博士对西比曼通过创新的细胞治疗平台推进对自体免疫和炎症性疾病的治疗给予高度认可,他认为针对特定自身免疫疾病同时靶向B细胞和浆细胞的策略是一种创新,同时也为西比曼在解决这些患者未得到满足的巨大医疗需求上带来了更多的潜力。 据了解,Peter Lipsky博士曾担任风湿病基金会医学和科学委员会主席、美国国立卫生研究院(NIH)下属国家关节炎、肌肉骨骼和皮肤病研究所(NIAMS)的院内研究项目主任以及自身免疫分支主任。此前,Lipsky博士曾获得多项殊荣,包括Carol Nachman奖、美国风湿病学会杰出研究员奖、Lee Howley奖和日本风湿病奖。他已发表超过750篇研究论文,并曾担任《免疫学杂志》《风湿病研究与治疗》和《自然评论风湿病》杂志的编辑。与此同时,Peter Lipsky博士也是AMPEL BioSolutions的创始人兼首席执行官。 西比曼SAB团队除了Peter Lipsky博士之外,另外三位是:Mary Crow博士、Maria Dall’Era博士和Thomas Dörner博士。 来自纽约特种外科医院荣誉首席医师、威尔康奈尔医学院医学教授以及其医学科学研究生院的免疫学教授Mary Crow博士曾荣获风湿病基金会颁发的…

    2024-01-04
    2.4K
  • 西比曼生物科技宣布修订与杨森签署的全球合作和许可协议,以涵盖中国市场

    靶向CD20的嵌合抗原受体T(CAR-T)细胞C-CAR039和C-CAR066产品的全球合作与许可协议修订版中纳入在中国进行产品商业化和开发的优先选择权。

    2023-12-15
    5.3K
  • 西比曼在第65届美国血液学年会上发布两项免疫肿瘤药物临床数据

    当地时间2023年12月9日-12日,第65届美国血液学年会(ASH)在美国圣迭戈召开。作为全球血液学领域规模最大、涵盖最全面的国际学术盛会之一,全球血液学领域研究专家汇聚于此,共同探讨血液疾病最新基础前沿、新治疗手段及方案、疾病管理策略。 值得注意的是,在本次会议上,AR039和C-CAR066药物开发临床研究的相关数据发布,两个产品均观察到出色的缓解率、缓解持久性和良好的安全性。其是缓解持久性方面,经过30个月左右的中位随访期,还能达到这样的缓解率,显示出同类最佳潜力,预计可以为患者带来优秀的治疗效果。 其中,C-CAR039用于治疗复发或难治性(r/r)B细胞非霍奇金淋巴瘤(B-NHL),是一种新型第二代4-1BB双靶点

    2023-12-14
    3.4K
  • 西比曼生物科技宣布与阿斯利康就新型GPC3装甲型CAR-T疗法在中国达成联合开发协议

    2023年12月8日,中国上海,美国马里兰——AR031签署联合开发协议。C-CAR031是一种针对肝细胞癌(HCC)的自体抗磷脂酰肌醇蛋白聚糖3(GPC3)的装甲型

    2023-12-08
    4.3K
  • 西比曼在2023 AACR年会上首次公布其全新的用于治疗晚期肝细胞癌的CAR-T产品的I期临床试验数据

    4月17日,专注于开发用于治疗癌症和自身免疫性疾病的专有细胞疗法的公司AR031产品的首次人体(FIH)I期临床试验数据,数据显示由阿斯利康设计的新型靶向Glypican 3(GPC3)的细胞疗法C-CAR031具有良好的抗肿瘤活性。 早期临床试验结果显示C-CAR031在具有良好的安全性、耐受性的同时展现出积极的临床抗肿瘤疗效:根据RECIST v1.1和mRECIST标准,在多例晚期肝细胞癌的探索剂量组中3例受试者达到了确认的部分缓解(PR)、2例受试者达到了疾病稳定;到数据截止日,所有部分缓解(PR)的受试者仍然保持持续缓解。 C-CAR031是一种靶向GPC3抗原的第二代自体

    2023-04-18
    2.8K
已有 0 条评论