7月22日，港股上市创新药企云顶新耀(1952.HK)宣布，其同类首创药物泽托佐米（zetomipzomib）治疗活动性狼疮性肾炎（LN）的全球2b期PALIZADE试验已完成中国首例患者给药。
泽托佐米是一款新一类首创、选择性免疫蛋白酶体抑制剂，用于治疗包括狼疮性肾炎、系统性红斑狼疮（SLE）、自身免疫性肝炎在内的一系列自身免疫性疾病。这不但是泽托佐米继新药临床试验申请在中国获批后取得的又一里程碑，也意味着云顶新耀在肾病和自身免疫性疾病领域的领先优势获得进一步强化。
对此，云顶新耀首席执行官罗永庆表示，狼疮性肾炎是最常见的继发性免疫性肾小球疾病，随着疾病发展可逐渐导致肾功能衰竭，目前中国有约40至60万狼疮性肾炎患者，存在巨大未满足的临床需求。“我们将凭借公司在临床开发和注册上市能力的优势以及商业化实力，加速推进该项目，早日造福中国患者。”
值得注意的是，泽托佐米是云顶新耀继耐赋康®、BTK抑制剂EVER001后第三款用于治疗免疫性肾病的新药。云顶新耀以肾小球类疾病为焦点，持续拓宽产品管线，持续夯实肾病领域领导地位。长城证券研报表示，云顶新耀瞄准高潜力、低竞争赛道，构建起差异化产品管线。
狼疮性肾炎临床治疗挑战巨大
泽托佐米早期研究取得积极结果
资料显示，SLE是一种以机体广泛免疫异常和多器官损伤为特征的严重的自身免疫性疾病，当累及肾脏时造成LN。根据2020年一项研究，亚洲SLE患者的负担更严重，疾病更活跃，肾脏并发症更多，且发病率和死亡率仍在不断提升。
近十多年来，我国LN治疗方案的选择更加个体化，新型免疫抑制方案，尤其多靶点疗法的推广应用，显著提高了LN治疗缓解率，但复发率和并发症仍给治疗带来巨大挑战。高达33%-40%的复发率导致大量患者肾脏慢性损伤甚至进展至终末期肾病，同时，治疗相关的合并症如感染、糖尿病、股骨头坏死和卵巢功能衰竭等亦是导致患者生活质量下降的重要原因，临床亟需创新疗法。
2024年2月,中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心批准云顶新耀在中国启动泽托佐米治疗活动性狼疮性肾炎的2b期PALIZADE试验的新药临床试验申请。PALIZADE临床研究，是一项全球性、安慰剂对照、2b期临床研究，旨在评估两种剂量水平的泽托佐米在LN患者中的疗效和安全性,目标是入组279名患者。
区别于传统的直接免疫抑制剂作用，泽托佐米可以调节先天免疫和获得性免疫反应，从而降低炎症对器官造成的损伤，这一特性使其具有治疗多种自身免疫性疾病的潜力。1期和2期临床试验的数据充分表明泽托佐米在治疗严重、慢性自身免疫性疾病方面具有良好的安全性和耐受性特征。
此前的2期临床研究数据显示,泽托佐米用于治疗LN获得积极结果,第25周（治疗结束）和第37周（即停药随访第12周）时，具有临床意义的总体肾脏缓解率分别为64.7%和88.2%，完全肾脏缓解率分别为35.3%和41.2%，尿蛋白肌酐比值分别较基线平均下降57.0%和83.0%，同时估算肾小球滤过率在治疗期间保持稳定。
肾病和自免疫疾病领域优势扩大
多款创新药物处于商业化或临床开发阶段
近年来，肾病治疗领域备受行业关注。公开数据显示，中国慢性肾病（CKD）患者数量居全球首位，约1.25亿，占全球比例约18%，其中中国成人CKD患病率为10.8%，并预计会进一步增长。
据2023年财报披露，肾病和自免疫疾病是云顶新耀战略聚焦的重点治疗领域，公司目前已有多款药物处于商业化或临床开发阶段，未来将持续推进管线临床开发进程，不断强化在肾病和自身免疫性疾病治疗领域的领导地位。而泽托佐米是云顶新耀继耐赋康®、BTK抑制剂EVER001后第三款用于治疗免疫性肾病的新药。
“肾病和自身免疫性疾病是云顶新耀战略聚焦的重点治疗领域，公司目前已有三款肾科药物处于商业化或临床开发阶段，我们将持续推进管线临床开发进程，巩固云顶新耀在肾病治疗领域和自身免疫性疾病治疗领域的领导地位。”罗永庆说。
云顶新耀在肾病领域的重磅产品耐赋康®是全球首个且唯一一个获得FDA完全批准用于治疗有进展风险的IgA肾病的药物。2023年10月以来，该药先后在中国澳门、中国大陆、新加坡和中国香港获批，并已于今年5月份在中国大陆开出首张处方，逐步惠及500万中国患者。云顶新耀预计耐赋康®在2030年的峰值年销售规模有望达到50亿人民币。
除此之外，云顶新耀在肾病领域还布局了EVER001胶囊—新一代共价可逆的BTK抑制剂，和一款临床前单抗等药物，潜在治疗目标包括国内目前无针对性药物可用的200万膜性肾病患者、100万-200万微小病变患者，以及50万-100万局部节段性肾小球硬化患者。其中，EVERO01(XNWO01)临床I期试验进行中，有望成为肾病领域又一代表产品。
长城证券研报表示，目前全球在研创新药物均布局IgA肾病二线治疗，热门靶点如B细胞清除机制和补体抑制剂竞争激烈，因此全新且有效的药物机制将成为厂家破局的关键所在。目前，云顶新耀搭建的肾病管线可为约1000万肾小球肾病患者带来新选择。
在自身免疫性疾病领域，云顶新耀重磅产品伊曲莫德在亚洲用于治疗中重度活动性溃疡性结肠炎的多中心3期临床研究，分别于去年底和近期取得12周诱导期和40周维持期的积极顶线结果，预计将在今年下半年向NMPA递交新药上市申请。伊曲莫德已先后在美国和欧盟、新加坡获得新药上市批准，成为欧盟首个且唯一获批用于16岁及以上患者的新一代口服治疗溃疡性结肠炎药物，并于今年4月在中国澳门获批上市。云顶新耀预计伊曲莫德在2030年的峰值年销售规模有望达到20亿人民币。
“云顶新耀瞄准高潜力、低竞争赛道，搭建差异化产品管线。随着大单品的逐步商业化，收入有望持续增长，扭亏为盈指日可待。”研报表示。
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