IgA肾病是我国最常见的原发性肾小球疾病，以青壮年为主要发病人群，临床表现隐匿，疾病进展迅速，是导致终末期肾病（ESRD）的重要原因之一。目前我国约有500万IgA肾病患者，且每年新增确诊患者超过10万人。因此，如何有效延缓疾病进展、减轻患者和社会的医疗负担，成为了临床专家们关注的焦点。
“在治疗IgA肾病的过程中，首要任务是阻止或延缓疾病向尿毒症的恶化。越早介入，控制病情的难度越小，效果也越显著。一旦疾病进入晚期，主要是针对各种并发症的维持治疗，不仅治疗难度加大，而且可能需要付出巨大的经济和健康代价。因此，需要将治疗的关口前移。”四川大学华西医院肾脏内科主任付平教授在接受采访时强调。
IgA肾病进展隐匿
专家强调定期健康筛查利于早诊早治
目前，由于我国公众对于IgA肾病的认知不足，以及IgA肾病临床表现的复杂和隐匿性，阻碍了疾病的早诊早治。“目前大家对IgA肾病的认识，远远不及高血压和糖尿病。”于小勇教授说：“IgA肾病部分患者的症状非常轻微，以至于在未经检查的情况下难以察觉。患者可能不会经历典型的水肿、高血压、蛋白尿或泡沫尿等症状，甚至肾功能异常时也可能毫无不适感。因此，定期进行健康体检对于早期发现和诊断IgA肾病至关重要。”
四川大学华西医院肾脏内科副主任张凌教授在采访中也提到健康筛查的重要性，他表示，IgA肾病不仅进展快，而且与其他类型的肾炎相比，发展为尿毒症的进程会更加地隐秘，发病年龄也更年轻化，临床发现主要患者群体集中在18至45岁之间，以成年后的中青年为主。然而，很多患者在早期并没有任何的不适症状，很容易延误治疗的时机。因此，他呼吁，“应该在高中、大学等教育机构中普及尿常规检查，以便早期发现并治疗IgA肾病。”
近期公布的全国血液净化病例信息登记系统（CNRDS）数据证实，截至2023年12月底，中国地区在透析患者中，原发性肾小球疾病仍是导致终末期肾病的第一位病因，占总透析患者比例37.7%。
由此可见，IgA肾病的早诊早治已经迫在眉睫，公众需要提高对疾病的认识，并引起重视。西安交通大学医学院肾内科主任医师尹爱萍教授也建议人们主动到医院进行定期检查，做到早期发现，实现早诊断早治疗。
IgA肾病治疗新策略
指南推荐对因治疗
在IgA肾病的治疗上，过去国内针对IgA肾病的治疗方案主要包括肾素-血管紧张素系统(RAS)抑制剂和SGLT-2抑制剂为主的支持性治疗，以及全身激素及免疫抑制剂治疗。虽然一定程度上延缓了肾病的进展，但还是有很多未满足的治疗的需求。
张凌教授在采访中提到：“在门诊中遇到许多IgA肾病患者，有些在高中时期或是大学期间就被诊断出来，由于当时治疗选择的局限性，未能使用更为积极有效的治疗方法及时延缓肾功能衰退进程，使患者在步入职场甚至成家立业后不久就面临肾功能衰竭的严峻挑战。”
青壮年作为社会的中坚力量和发展希望，他们在患病之后，往往意味着在十年或更长的时间跨度内，有近半数的患者将面临肾功能的不可逆转的损失，或者走向肾衰竭。新疆医科大学第一附属医院肾病中心肾二科主任李静教授在采访中提及了对因治疗，即针对疾病病因进行治疗的重要性。为了实现延缓病情进展的治疗目标，必须采取有效的药物干预，在源头上减少异常IgA1的产生，降低免疫复合物在肾脏中的沉积，从而减轻对肾脏的损害。
“对因治疗是从根本解决问题的最好办法，基于‘四重打击’学说，对因治疗是针对疾病产生的根部，从第一重打击开始，抑制异常的Gd-IgA1的产生，从而在源头上解决问题”。尹爱萍教授在采访中说：然而许多患者在确诊时，疾病已经进展到了较为严重的阶段，如肾小球硬化和纤维化，”因此，她强调及时的对因治疗不仅能够提高治疗效果，还能够避免病情的进一步恶化。
近期公布的《2024版KDIGO IgA肾病和IgA血管炎临床管理实践指南（公开审查草案）》在治疗策略的更新中，也提及了要针对疾病源头异常的致病因子进行控制。李静教授解释到：“指南（草案）的更新对IgA治疗策略做了一个更清晰的梳理，IgA肾病治疗过程中同时要管理两种疾病，一种是预防和减少异常的IgA免疫复合物的沉积和免疫复合物介导肾脏组织引起的肾脏损伤，另外就是管理因为前者导致的肾脏损伤而导致的慢性肾脏病，所以又要关注指标的控制，又要关注长期肾脏的保护。”
值得一提的是，全球首个IgA肾病对因治疗药物耐赋康®（布地奈德肠溶胶囊）于2023年11月在国内获批，并于今年5月在中国大陆开出首张处方正式进入临床应用，开启了国内IgA肾病对因治疗的新时代。耐赋康®专为IgA肾病患者研制，每颗胶囊含布地奈德4mg，通过特殊的制剂工艺，将布地奈德靶向释放于回肠末端的黏膜（包括派尔集合淋巴结），胶囊溶解后，三层包衣微丸持续稳定释放布地奈德，高浓度覆盖整个靶区域，从而减少诱发IgA肾病的Gd-IgA1产生，进而干预发病机制上游阶段，达到治疗IgA肾病的作用。
耐赋康®推动疾病治疗关口前移
减轻患者及社会长期医疗负担
“随着新药的出现使得在治疗中能够更早地进行干预，从而延缓疾病进展。”付平教授提到。此外，2024新版指南（草案）在提及如何减少Gd-IgA1和IgA免疫复合物形成的问题时，在治疗药物方面纳入了耐赋康®作为IgA肾病的唯一对因治疗药物。目前的临床研究也表明，耐赋康®能减少50%肾功能下降，在中国人群中能延缓肾功能衰退达66%，预计能将疾病进展至透析或肾移植的时间延缓12.8年。
“因为只有Gd-IgA1减少了，才有可能减少蛋白尿，进而保护肾功能，延缓肾衰竭的发生。”于小勇教授说道：“耐赋康®是全世界唯一一个能够减少Gd-IgA1的致病因素源头的药物，为IgA肾病患者带来了新的希望。”
于小勇教授还进一步阐述，临床情况往往更为复杂，特别是在免疫介导的IgA肾病中，病情会经历多个波动期，每次免疫活动都可能导致疾病的进一步加剧。因此，可以在IgA肾病的任何阶段去启动耐赋康®对因治疗，不仅限于疾病初期，以应对免疫活动带来的潜在风险。
李静教授表示，耐赋康®的问世，开启了IgA肾病靶向治疗的先河。它既能减少异常的IgA1的产生，进一步减少免疫复合物对肾脏的损伤。同时对肾小球滤过率也有保护作用。耐赋康®的靶向特性在于其独特的作用机制，它直接作用于回盲部的Peyer淋巴结，阻断这些淋巴结产生的GD-IgA1。
“因此，从机制上讲，靶点发生变化以后，IgA肾病的治疗就前移了。通过这种治疗前移，肾功能的衰退得以延缓，基于主要患病人群主要为青壮年的现状，对社会进步的积极影响是不言而喻的。”付平教授也表示。
为了进一步减轻患者和社会的疾病负担，推动创新对因治疗药物的可及性。专家呼吁，希望耐赋康®能够尽快纳入医保，以扩大药物的使用。“因为许多患者一旦开始透析，不仅失去工作能力，还需要他人照料，相当于损失了1.5个劳动力。如果患者能够通过治疗恢复工作，将会对社会发展产生长期积极的影响。”张凌教授表示。
文章内容仅供参考，不构成投资建议，投资者据此操作风险自负。转载请注明出处：天府财经网
