基石药业择捷美®成全球首个且唯一R/R ENKTL免疫治疗药物 填补患者迫切未满足的临床需求

10月31日,港股创新药企基石药业(02616.HK)宣布,中国国家药品监督管理局(NMPA)已批准其潜在同类最优PD-L1抗体择捷美®(舒格利单抗注射液)用于治疗复发或难治性结外NK/T细胞淋巴瘤(R/R ENKTL)患者。择捷美®由此成为全球首个且唯一针对R/R ENKTL适应症获批的肿瘤免疫治疗药物,填补患者高度未满足临床需求。这是继III期和IV期非小细胞肺癌(NSCLC)后,择捷美®在中国获批的第三项适应症,也是基石药业自成立以来获得的第12项新药上市申请的批准。

据了解,此次获批是基于GEMSTONE-201研究结果,数据显示择捷美®在R/R ENKTL患者中具有优异的抗肿瘤活性、持久的肿瘤缓解和良好的安全性。此前,择捷美®已先后被美国食品药品监督管理局(FDA)和NMPA授予突破性疗法认定和纳入突破性治疗药物,用于治疗成人R/R ENKTL。

基石药业首席执行官杨建新博士表示:“非常高兴择捷美®再次获得NMPA的认可。R/R ENKTL适应症的成功获批,不仅是继III期和IV期NSCLC之后择捷美®达成的又一重要里程碑,背后更是凝聚了基石团队针对该罕见疾病经年累月的探索和创新。我们始终坚信,癌症患者未被满足的临床需求不应因其群体微小而被忽视。除肺癌以外,择捷美®还将覆盖一线胃癌和食管癌这样的大适应症,目前新药上市申请正在NMPA审评中。此外,我们也将与FDA保持紧密沟通,进一步加速择捷美®在美国的注册上市进程。”

R/R ENKTL迫切临床需求尚未满足

研究显示择捷美®治疗安全有效

资料显示,ENKTL属于成熟T细胞和NK细胞淋巴瘤的一个亚型。ENKTL的发病率在不同地区有所差异,东亚和拉丁美洲的发病率高于北美和欧洲。中国2012年的一项多中心10,002例淋巴瘤患者的病理分型分析结果显示,ENKTL约占所有淋巴瘤的6%、成熟T细胞和NK细胞淋巴瘤的28%。R/R ENKTL恶性程度高且侵袭性强,疾病凶险,进展迅速,生存期极短,1年生存率通常不足20%,而目前在中国获批的靶向单药治疗完全缓解率仅约6%。

“一直以来,R/R ENKTL患者面临着治疗困境,缺乏标准治疗。该疾病治愈率低,患者生存期短,存在高度未被满足的临床需求”,择捷美®GEMSTONE-201主要研究者、中山大学附属肿瘤医院黄慧强教授表示,“感谢NMPA和相关部门对NK/T细胞淋巴瘤这类罕见疾病的关注。GEMSTONE-201研究数据表明,择捷美®单药在R/R ENKTL患者中能展现出优异的抗肿瘤活性、持久的肿瘤缓解和良好的安全性。随着该项适应症的获批,我们期待更多R/R ENKTL患者能早日用上择捷美®。”

据了解,GEMSTONE-201研究是一项单臂、多中心的II期注册性临床研究,旨在评估择捷美®作为单药治疗成人R/R ENKTL的有效性和安全性。研究结果显示,相较于历史对照,择捷美®显著提高了客观缓解率(ORR);在78例疗效可评估的患者中,独立影像评估委员会(IRRC)评估的ORR为44.9%,其中完全缓解率达到35.9%。研究者的客观缓解率评估结果与IRRC评估高度一致。同时,亚组分析表明择捷美®在R/R ENKTL患者中具有广泛有效性,包括接受过多线治疗的患者、并且不论前线是否达到缓解。择捷美®在R/R ENKTL患者中耐受性和安全性良好,未发现新的安全性信号。

值得一提的是,目前创新药基于单臂试验获批难度较大。这是由于单臂试验相比随机对照研究,常常无法满足临床有效性和安全性的药物审批原则,容易导致同质化新药研究,今年以来FDA和国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)对单臂研究的审评更为谨慎,此前已新药上市申请由于对单臂临床试验的申请条件限制未能获得NMPA批准。而此次择捷美®新适应症获批更显难能可贵,足以说明产品的疗效及临床价值。

据公开信息,基石药业以“基石速度”为行业称道,择捷美®从I期临床首次人体试验到第一个肺癌大适应症获批仅用时四年。而R/R ENKTL领域公认开发难度极高,于美国clinicaltrials网站上检索疾病R/R ENKTL,仅出现舒格利单抗(sugemalimab)临床研究信息,其他同类药物均未显示。基石药业以五年坚持,率先引领R/R ENKTL进入免疫治疗阶段,为患者带来全新生存希望。

系全球首款R/R ENKTL免疫治疗药物

将持续推进海外注册上市

择捷美®是全球首个且唯一针对R/R ENKTL适应症获批的肿瘤免疫治疗药物。GEMSTONE-201研究结果获得全球业界广泛认同,在2022年6月的美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上以口头汇报形式公布,并于2023年3月在国际知名的肿瘤学权威期刊《Journal of Clinical Oncology》(JCO)全文发表。

据悉,基石药业将持续与FDA保持沟通,进一步加速舒格利单抗在美国的注册上市进程。此前,基于早期研究数据,舒格利单抗已被美国FDA授予孤儿药资格(Orphan Drug Designation,ODD)和突破性疗法认定(Breakthrough Therapy Designation,BTD)分别用于治疗T细胞淋巴瘤和成人R/R ENKTL。

舒格利单抗出海进度处于国内PD-(L)1抗体第一梯队。一线治疗IV期NSCLC的上市许可申请先后于今年2月和去年12月在欧盟和英国获得受理。今年7月,基石药业已收到欧洲药品管理局(EMA)发出的临床试验核查通知,舒格利单抗有望在2024年上半年实现在欧洲获批上市。而根据知名机构Evaluate PhARma的预测,到2025年PD-(L)1抗体的欧洲总销售额将达到157亿美元。

值得一提的是,择捷美®已在全部五项注册性临床研究中取得成功,适应症覆盖III期NSCLC、IV期NSCLC、R/R ENKTL、胃/胃食管结合部腺癌(GC/GEJ)以及食管鳞癌(ESCC)。目前,择捷美®是全球首个获批用于R/R ENKTL的肿瘤免疫治疗药物、全球首个联合化疗改善鳞状和非鳞状IV期初治NSCLC患者总生存期(OS)的PD-L1单抗、全球首个显著改善同步或序贯放化疗后无疾病进展的III期NSCLC患者无进展生存期(PFS)的PD-(L)1单抗以及全球首个在GC/GEJ临床III期研究中取得阳性结果的PD-L1单抗且达到预设PFS和OS双终点,并有望成为全球首个治疗无法手术切除的局部晚期、复发或转移性ESCC的PD-L1单抗。广泛适应症领域的成功开发有望进一步带给择捷美®更大海外市场潜力。

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