10月31日，港股创新药企基石药业（02616.HK）宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准其潜在同类最优PD-L1抗体择捷美®（舒格利单抗注射液）用于治疗复发或难治性结外NK/T细胞淋巴瘤（R/R ENKTL）患者。择捷美®由此成为全球首个且唯一针对R/R ENKTL适应症获批的肿瘤免疫治疗药物，填补患者高度未满足临床需求。这是继III期和IV期非小细胞肺癌（NSCLC）后，择捷美®在中国获批的第三项适应症，也是基石药业自成立以来获得的第12项新药上市申请的批准。
据了解，此次获批是基于GEMSTONE-201研究结果，数据显示择捷美®在R/R ENKTL患者中具有优异的抗肿瘤活性、持久的肿瘤缓解和良好的安全性。此前，择捷美®已先后被美国食品药品监督管理局（FDA）和NMPA授予突破性疗法认定和纳入突破性治疗药物，用于治疗成人R/R ENKTL。
基石药业首席执行官杨建新博士表示：“非常高兴择捷美®再次获得NMPA的认可。R/R ENKTL适应症的成功获批，不仅是继III期和IV期NSCLC之后择捷美®达成的又一重要里程碑，背后更是凝聚了基石团队针对该罕见疾病经年累月的探索和创新。我们始终坚信，癌症患者未被满足的临床需求不应因其群体微小而被忽视。除肺癌以外，择捷美®还将覆盖一线胃癌和食管癌这样的大适应症，目前新药上市申请正在NMPA审评中。此外，我们也将与FDA保持紧密沟通，进一步加速择捷美®在美国的注册上市进程。”
R/R ENKTL迫切临床需求尚未满足
研究显示择捷美®治疗安全有效
资料显示，ENKTL属于成熟T细胞和NK细胞淋巴瘤的一个亚型。ENKTL的发病率在不同地区有所差异，东亚和拉丁美洲的发病率高于北美和欧洲。中国2012年的一项多中心10,002例淋巴瘤患者的病理分型分析结果显示，ENKTL约占所有淋巴瘤的6%、成熟T细胞和NK细胞淋巴瘤的28%。R/R ENKTL恶性程度高且侵袭性强，疾病凶险，进展迅速，生存期极短，1年生存率通常不足20%，而目前在中国获批的靶向单药治疗完全缓解率仅约6%。
“一直以来，R/R ENKTL患者面临着治疗困境，缺乏标准治疗。该疾病治愈率低，患者生存期短，存在高度未被满足的临床需求”，择捷美®GEMSTONE-201主要研究者、中山大学附属肿瘤医院黄慧强教授表示，“感谢NMPA和相关部门对NK/T细胞淋巴瘤这类罕见疾病的关注。GEMSTONE-201研究数据表明，择捷美®单药在R/R ENKTL患者中能展现出优异的抗肿瘤活性、持久的肿瘤缓解和良好的安全性。随着该项适应症的获批，我们期待更多R/R ENKTL患者能早日用上择捷美®。”
据了解，GEMSTONE-201研究是一项单臂、多中心的II期注册性临床研究，旨在评估择捷美®作为单药治疗成人R/R ENKTL的有效性和安全性。研究结果显示，相较于历史对照，择捷美®显著提高了客观缓解率（ORR）；在78例疗效可评估的患者中，独立影像评估委员会（IRRC）评估的ORR为44.9%，其中完全缓解率达到35.9%。研究者的客观缓解率评估结果与IRRC评估高度一致。同时，亚组分析表明择捷美®在R/R ENKTL患者中具有广泛有效性，包括接受过多线治疗的患者、并且不论前线是否达到缓解。择捷美®在R/R ENKTL患者中耐受性和安全性良好，未发现新的安全性信号。
值得一提的是，目前创新药基于单臂试验获批难度较大。这是由于单臂试验相比随机对照研究，常常无法满足临床有效性和安全性的药物审批原则，容易导致同质化新药研究，今年以来FDA和国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）对单臂研究的审评更为谨慎，此前已新药上市申请由于对单臂临床试验的申请条件限制未能获得NMPA批准。而此次择捷美®新适应症获批更显难能可贵，足以说明产品的疗效及临床价值。
据公开信息，基石药业以“基石速度”为行业称道，择捷美®从I期临床首次人体试验到第一个肺癌大适应症获批仅用时四年。而R/R ENKTL领域公认开发难度极高，于美国clinicaltrials网站上检索疾病R/R ENKTL，仅出现舒格利单抗（sugemalimab）临床研究信息，其他同类药物均未显示。基石药业以五年坚持，率先引领R/R ENKTL进入免疫治疗阶段，为患者带来全新生存希望。
系全球首款R/R ENKTL免疫治疗药物
将持续推进海外注册上市
择捷美®是全球首个且唯一针对R/R ENKTL适应症获批的肿瘤免疫治疗药物。GEMSTONE-201研究结果获得全球业界广泛认同，在2022年6月的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上以口头汇报形式公布，并于2023年3月在国际知名的肿瘤学权威期刊《Journal of Clinical Oncology》（JCO）全文发表。
据悉，基石药业将持续与FDA保持沟通，进一步加速舒格利单抗在美国的注册上市进程。此前，基于早期研究数据，舒格利单抗已被美国FDA授予孤儿药资格(Orphan Drug Designation,ODD)和突破性疗法认定(Breakthrough Therapy Designation,BTD）分别用于治疗T细胞淋巴瘤和成人R/R ENKTL。
舒格利单抗出海进度处于国内PD-(L)1抗体第一梯队。一线治疗IV期NSCLC的上市许可申请先后于今年2月和去年12月在欧盟和英国获得受理。今年7月，基石药业已收到欧洲药品管理局（EMA）发出的临床试验核查通知，舒格利单抗有望在2024年上半年实现在欧洲获批上市。而根据知名机构Evaluate Pharma的预测,到2025年PD-(L)1抗体的欧洲总销售额将达到157亿美元。
值得一提的是，择捷美®已在全部五项注册性临床研究中取得成功，适应症覆盖III期NSCLC、IV期NSCLC、R/R ENKTL、胃/胃食管结合部腺癌（GC/GEJ）以及食管鳞癌（ESCC）。目前，择捷美®是全球首个获批用于R/R ENKTL的肿瘤免疫治疗药物、全球首个联合化疗改善鳞状和非鳞状IV期初治NSCLC患者总生存期（OS）的PD-L1单抗、全球首个显著改善同步或序贯放化疗后无疾病进展的III期NSCLC患者无进展生存期（PFS）的PD-(L)1单抗以及全球首个在GC/GEJ临床III期研究中取得阳性结果的PD-L1单抗且达到预设PFS和OS双终点，并有望成为全球首个治疗无法手术切除的局部晚期、复发或转移性ESCC的PD-L1单抗。广泛适应症领域的成功开发有望进一步带给择捷美®更大海外市场潜力。
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