RET抑制剂普拉替尼新适应症在美国获批,国内上市在即,有望抢占先发优势

在国内,基石药业拥有创新靶向药普拉替尼在大中华区开发和商业化的权益。

近日,美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准了创新靶向药RET抑制剂普拉替尼(pralsetinIB)的扩展适应症,用于治疗携带RET变异的甲状腺癌患者。这是FDA批准的该款药物的第3个适应症。

据悉,普拉替尼由港股上市创新药企基石药业(2616.HK)的合作伙伴Blueprint Medicines公司开发,是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂。目前,美国FDA已批准该款药物3个适应症,分别用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者、12岁以上需要全身治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌(MTC)患者和需要全身治疗且放射性碘难治性晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。此外,普拉替尼已被FDA授予“突破性疗法认定”。

RET抑制剂普拉替尼新适应症在美国获批,国内上市在即,有望抢占先发优势

在国内,今年9月,我国国家药品监督管理局已受理普拉替尼的新药上市申请并将其纳入优先审评,所申请的适应症为治疗经含铂化疗的RET融合阳性的非小细胞肺癌患者。该款药物在大中华区开发和商业化的权益由基石药业拥有。基石药业将在这条热门赛道上获得重要的先发优势。普拉替尼有望成为国内首个获批的RET抑制剂,将有望给国内晚期RET融合基因突变阳性患者患者带来精准的治疗手段,改变目前缺乏精准治疗手段,且疗效欠佳的现状。

普拉替尼针对最常见RET基因融合、激活突变和预测耐药突变始终表现出次纳摩尔水平的效价。相比VEGFR2,普拉替尼对RET的选择性有80倍的提高。此外,普拉替尼对RET的选择性与已批准的多激酶抑制剂相比有显著提高。通过抑制原发和继发突变,普拉替尼有望克服和预防临床耐药的发生。这一疗法预期可以在携带不同RET变异的患者中实现持久的临床缓解,且具有良好的安全性。此前,在基石药业开展的注册性桥接研究中,普拉替尼在经含铂化疗的RET融合阳性的非小细胞肺癌中国患者中显示出了良好的抗肿瘤活性,并且安全性及耐受性良好。

值得一提的是,今年9月30日,普拉替尼成功引入博鳌乐城医疗先行区,这是该药物在美国之外仅有的落地市场,国内患者可以优先在博鳌乐城申请使用。

实际上,普拉替尼也是当下市场上炙手可热的一款产品,得到了众多制药巨头的青睐。2020年7月,在经过激烈竞争后,Blueprint Medicines公司宣布已与瑞士制药巨头罗氏(Roche)和基因泰克(Genentech,罗氏集团成员)达成一项总额超过17.02亿美元的全球合作,共同开发和商业化普拉替尼用于治疗RET变异的癌症患者。通过合作,罗氏将获得普拉替尼在大中华区(包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区)和美国以外市场的全球独家许可,以及在美国和Blueprint Medicines共同开发和商业化普拉替尼的权利。

高达17.02亿美元的合作金额也充分证明了业界对这款“first in class”(同类首创)新药的十足看好,而基石药业在此前就已以一个相对低的价格拿下这款潜力新药,也充分证明其在新药引进上的独到眼光。

而基石药业在外部合作的成功案例还不止是普拉替尼,今年下半年基石药业在外部合作上更近一步,不仅继续引进国外潜力新药,还开展了多项对外授权合作。其中包括LegoChem Biosciences达成产品授权协议,为管线注入潜在同类首创/最优的ADC药物;与制药巨头辉瑞公司达成战略合作,双方未来将共同推动基石药业的核心产品抗PD-L1抗体舒格利单抗在中国大陆的商业化,并将开展更多临床开发合作;此外,基石药业还与美国EQRx公司达成全球战略合作,将舒格利单抗及CS1003(抗PD-1单抗)两款创新产品带向全球。

文章内容仅供参考,不构成投资建议,投资者据此操作风险自负。转载请注明出处:天府财经网

(1)
上一篇 2020-12-03
下一篇 2020-12-03

相关推荐

  • 基石药业2023年财报出炉:聚焦研发 ROR1ADC取得突破性临床进展

    近日,港股创新药企基石药业(02616.HK)公布了2023年年度业绩及近期业务进展。数据显示,2023年基石药业总收入为4.638亿元人民币,其中商业化收入3.681亿元人民币;公司财务状况稳健,截至2023年12月31日现金储备为10.3亿元人民币。 据年报披露,2023年以来基石药业取得多项关键业务进展:精准治疗药品销量持续攀升且地产化进程顺利,积极拓展并建立了与多家公司的战略合作关系,多项新适应症上市申请获批,舒格利单抗出海在即,管线2.0重磅产品CS5001(ROR1 ADC)的国际多中心临床试验数据优异,早期产品线不断加强。 对此,基石药业首席执行官兼研发总裁杨建新博士表示,2023年对基石药业来说是机遇和挑战并存的一年,在商业合作、产品管线、及临床开发都取得了突破性进展,“未来,基石药业将把战略重心聚焦于差异化创新药的研发,坚守以临床价值为导向的研发策略,发挥自身优势,促进公司商业化和产品管线的全面发展,我们期待登陆国际市场,为全球患者带来更多的创新药物,并持续为合作伙伴和投资者创造更大的长期价值。” ROR1 ADC临床数据优异 聚焦研发早期管线进展迅速 首次人体试验的最新结果表明,基石药业潜在同类最佳ROR1 ADC——CS5001在多种晚期、多线经治的实体瘤和淋巴瘤中均展现出令人鼓舞的抗肿瘤活性,且耐受性和安全性良好;CS5001也是目前首个对实体瘤具有临床抗肿瘤活性的ROR1 ADC。目前CS5001正在美国、澳大利亚以及中国同步开展剂量爬坡和扩展,临床进展全球第二,预期将于2024年底前启动注册性临床试验。基石药业将于近期的国际学术会议上公布CS5001的详细临床数据,预计将于2024或2025年达成全球战略合作。据了解,ROR1靶点具有广谱抗肿瘤性,首款处于临床I期的ROR1 ADC被跨国药企以27.5亿美元获得,预期这款具有多重差异化特征的CS5…

    2024-03-27
    1.8K
  • 基石药业(2616.HK)发布自愿公告 将在三月底公布年度业绩公告以及本公司计划

    3月4日,港股创新药企基石药业(2616.HK)发布自愿公告称,基石药业继续正常经营业务,且业务经营及财务状况并无重大变动,公司业务基本按计划进行。 基石药业专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物。去年12月,基石药业对外公告了各项业务进展,包括ROR1 ADC(CS5001)的阶段性数据、择捷美®(舒格利单抗)的海外进展,以及与三生制药、艾力斯的战略合作。此外,基石药业多款后期候选药物正处于关键性临床试验或注册阶段。 业内人士分析,基石药业去年年底以来一系列的动作有利于不断发展和扩大其自身的优势,将战略及管理重心放在研发阶段,推进更多差异化创新药的研发上市。今日基石药业盘中发生异动,或是由于基石药业-B被调出港股通所致。 基石药业公告称,有关本公司业务营运和财务状况的更多信息将在本公司定于三月底发布的年度业绩公告以及本公司计划在年度业绩公告发布后召开的投资者介绍会上提供。

    2024-03-04
    2.1K
  • 震荡行情下价值背离愈发明显 2024年基石药业值得关注的三大看点

    最近整体大盘行情震荡,甚至有股友调侃发起了“2800”点保卫战,生物医药板块也在整体寒冬背景下下跌明显,不少创新药企业尤其是港股医药股在过去的两周时间甚至下挫了十个点以上,各种跌破新低,价值背离越发明显。 但是医药行业归根到底还是成长性行业,行业增速略高于GDP增长,而且今年应该说大家都看到了行业的希望:医保局支持创新药纳入医保、创新药出海的突破、公司之间的BD合作……因此我判断整个港股医药股已经进入到了底部区间。至于在底部区间还会持续多长时间,还要等待反腐风暴趋缓,行业价值不断回归。在这个过程中,倒是可以重点关注近期变动较多的企业,例如基石药业。 前几天,基石药业对外公告了近期的各项业务进展,包括ROR1 ADC(CS5001)的阶段性数据、择捷美®(舒格利单抗)的海外进展,以及近期与$三生制药(01530)$、$艾力斯(SH688578)$ 的战略合作等。应该说信号非常明显,那就是高成本的管线商业化运作能减负就减负,以适应目前市场行情的变化。 很多股友比较悲观,其实倒也不必。适者生存,企业根据行业环境的变化选择“变大“或者”变小“也都是情理之中。展望2024年,基石药业在我看来重点有三大看点。 看点1:ADC 未来爆款预期,CS5001临床快马扬鞭 ADC药物具备替代传统化疗的潜力,市场空间广阔。ADC将精准靶向的单克隆抗体同具备细胞杀伤毒性的小分子药物结合在一起从而兼具有效性和 靶向性,单药形式主要应用于肿瘤领域末线治疗,能够克服传统化疗和靶向治疗局限性。自2019年Polivy获批以来,ADC创新时代正式开启,近年来 共10项ADC药物获批,当前全球一共15款ADC药物获FDA批准上市,弗若斯特沙利文预计2023-2030年全球ADC药物市场规模将从114亿美元增长至 647亿美元,CAGR达28.1%。 基石药业CS5001现在是临床开发进度全球第二的ROR1 A…

    2024-01-02
    2.7K
  • 基石药业精准治疗药物泰吉华®(阿伐替尼片)治疗晚期胃肠道间质瘤研究成果在《Clinical Cancer Research》发表

    12月27日,港股创新药企ARch》发表了其同类首创精准治疗药物KIT/PDGFRA抑制剂

    2023-12-27
    2.7K
  • 基石药业:研发成果“走出去” 提升产品可及性

    2015年底,财报显示,基石药业上半年总收入为2.615亿元,其中,商业化产品收入为2.469亿元,同比增长53%。 依托专业的运营团队、丰富的产品管线和强大的商业模式,基石药业正在不断深化与全球主要战略合作伙伴的多维度合作,积极寻求新的合作伙伴,并进一步推动商业化进程。 优化布局研发成果“走出去” 基石药业坚持以研发为引擎的创新药商业模式。2023年上半年财报显示,基石药业多个管线研发取得重大进展。 自成立以来,基石药业一直专注于创新药的研发及商业化,并建立了丰富的产品管线。 2023年,基石药业多款创新药上市,并有多款自研早期管线产品,推动公司可持续发展。 在与国际学术界交流方面,基石药业致力于推动研发成果“走出去”,曾多次受邀参加国际学术会议,并在顶尖医学期刊发布了多项研究数据。 与此同时,“

    2023-12-25
    2.1K
已有 0 条评论