一年上市4款创新药,是什么成就了“基石速度”?

近日,国内创新药研发又传捷报。

3月14日,基石药业宣布RET抑制剂普拉替尼(商品名:普吉华)的扩展适应症成功获批上市,普拉替尼成为中国首个且唯一获批用于RET突变甲状腺髓样癌及RET融合阳性甲状腺癌的选择性RET抑制剂。

此前2月9日,基石药业宣布,艾伏尼布(商品名:拓舒沃)成功获批上市。它是国内首个获批的IDH1抑制剂,填补了急性髓系白血病精准靶向治疗的空白。

自2021年初以来,基石药业已成功将普拉替尼(商品名:普吉华)、阿伐替尼(商品名:泰吉华)、舒格利单抗(商品名:择捷美)以及艾伏尼布(商品名:拓舒沃)这四款创新药成功推向市场。

一家创新药企在一年的时间内创下4款创新药上市获批的成绩,并且都是同类首创(first-in-class)或潜在同类最优(best-in-class),这在医药行业极为罕见。

在国内创新药激烈竞争的拥挤赛道上,“基石速度”是如何达成的?与时间赛跑的同时,如何做到“又快又新又好”?

一年上市4款创新药,是什么成就了“基石速度”?

与时间赛跑

“双十定律”常常被用来形容一款新药上市的困难度,即一款新药从研发到上市,平均需要10年时间和10亿美元的投入。而且,新药研发还伴随着高风险:成功率不到10%。

2015年,正值国内药品审评审批制度改革大幕拉开、资本市场纷纷进军生物制药行业,当年年底,基石药业成立,专注于开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物。

创新药研发,唯快不破。

基石药业大力探索“自研+引入”,目前已经获批的普拉替尼、阿伐替尼以及艾伏尼布均是引进产品,而舒格利单抗则是由基石药业自研。多管齐下,既保障了产品的差异化和创新水平,也极大提升了效率。

经过5年多时间的深耕,2021年基石药业迎来了创新药的收获期。

2021年3月24日,普拉替尼(商品名:普吉华)率先获批治疗先前经含铂化疗后的RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)患者;

紧接着,2021年3月31日,阿伐替尼(商品名:泰吉华)获批治疗携带PDGFRA外显子18突变(包括D842V突变)不可切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)成人患者。随后的4月29日,阿伐替尼也在中国台湾获批上市。

上述两款新药均为中国首个,为国内RET基因融合阳性NSCLC患者、胃肠道间质瘤患者群体提供了新的治疗选择。

到了2021年年底,舒格利单抗(商品名:择捷美)获批上市。这也是全球首个联合化疗获批一线治疗转移性鳞状和非鳞状NSCLC患者的PD-L1抗体。

新近获批的艾伏尼布则是国内首个IDH1抑制剂,用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病患者。

其中,普拉替尼从新药上市申请(NDA)受理到第一个肺癌适应症获批,仅用了6.5个月,而业界的平均时间是13.7个月。

更值得一提的是,在内卷严重的PD-(L)1单抗赛道中,舒格利单抗不断超越,从第12位上升至NSCLC治疗第一梯队。

据了解,在2017年第四季度,舒格利单抗还是国内排名第12位的临床PD-(L)1单抗,2021年底已经跃升为第4位获批鳞状和非鳞状转移性(IV期)NSCLC的PD-(L)1单抗,且具备同类最优潜力。

根据研发进展预计到今年第四季度,舒格利单抗有望成为首个覆盖局部晚期(III期)和转移性(IV期)NSCLC全人群的PD-(L)1单抗,提前约两年让局部晚期(III期)非小细胞肺癌患者用上肿瘤免疫疗法。

创新产品成功上市,还不是终点。对于创新药企而言,商业化能力是其赢得下半场的核心竞争力,也是决定创新药能否最终惠及患者的关键。

不光是临床开发、上市速度创下业内标杆,基石药业在商业化布局方面也颇具前瞻性、策略性。早在2019年,基石药业就开始着手商业化团队建设,当时旗下产品尚在临床试验阶段。

精准医疗对商业化团队的专业性有着更高的要求,自建团队可以更好的将优秀的治疗方案带给医生和患者。从商业视角看,建立商业团队,构建自有的商业生态,打通实现产品价值的“最后一公里”,是从Biotech到Biopharma进化的关键一步。

早布局、早出手的成效显著。例如,普拉替尼获批上市首日,即在30个省64个城市的DTP药房上市;阿伐替尼从运抵中国到送至分销伙伴的时间仅4天,上市首日即在30个省52个城市的DTP药房上市。

而且,两款药物在短期内销售成绩不俗:截至2021年6月30日,它们合计产生了7940万元人民币的收入。

值得注意的是,这两款药品均为国内首创,且领先优势显著,基石药业尝试自己销售。而对于同类产品竞争异常激烈的PD-(L)1单抗,基石药业则主动拥抱强大的合作伙伴:如将舒格利单抗的国内市场授权给辉瑞,将国外市场授权给EQRx。

瞄准“临床价值”

近年来,随着越来越多的药企扎堆快速跟进,诸多同质化创新产品开始了对市场、资源的激烈争夺。用时兴词汇来形容,就是“内卷”。这对创新药行业的可持续发展提出了严峻挑战。

“药物研发必须盯住四个字——‘临床价值’,再扩展四个字就是‘患者获益’。”中国医药创新促进会执行会长宋瑞霖在接受记者采访时表示。

2021年以来,药物研发以患者需求为核心、以临床价值为导向已经成为业内共识。

而早在公司成立之初,基石药业的产品定位就聚焦未被满足的医疗需求领域——国内高发癌种。

在基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士看来,满足中国临床的治疗需求是行业创新最根本的动力。

根据世界卫生组织国际癌症研究机构(IARC)发布的2020年全球最新癌症负担数据,我国2020年新发癌症病例457万例,死亡病例300万例,分别占全球总量约24%和30%。

从癌种上看,我国与西方国家存在差异,胃癌、肝癌、食管癌等癌症新发病例数排在前列。

从癌症患者五年生存率上看,我国和欧美等发达国家也存在较大差距。例如,整体而言,目前我国癌症患者五年生存率为41%,而美国则达到了约67%。

“先进的治疗方案未能及时引入国内并普及是主要原因之一。”江宁军说,正因如此,基石药业在治疗领域的选择上十分专注,围绕国内高发的肺癌、胃癌、肝癌、食管癌等疾病领域布局,寻找创新靶点和药物。

从公司已经上市的几款产品来看,潜在获益人群规模可观。据介绍,PD-L1单抗舒格利单抗的适应症布局涵盖了三期、四期非小细胞肺癌全人群、胃癌、食管癌及T细胞淋巴瘤患者;而普拉替尼、阿伐替尼以及艾伏尼布三款精准治疗产品均为国内首创,总患者规模约9万人,除了已获批的适应症外,后续适应症的研究和注册都在顺利进行中。

除了精准的适应症策略,“基石速度”还得益于强大的临床开发能力。

例如,舒格利单抗针对四期非小细胞肺癌的临床研究方案,采用创新性设计,同时涵盖鳞状和非鳞状NSCLC两种亚型,使得需要两个大型III期临床研究才能得到的结果,在一项临床试验中达成,大幅节约研发成本和时间。

又如,高效的桥接策略加快引进资产在大中华地区的审批,普拉替尼和阿伐替尼在获得IND批准仅两年后就在中国获批上市。

值得一提的是,不论是选品立项的精准独到、还是强大的临床开发能力,都和公司团队实力密不可分。基石药业核心管理层在行业内都有20年以上的经验,曾在行业领先的跨国药企工作多年,大多还拥有医学博士学位。更重要的是,核心管理层的背景聚焦在肿瘤领域,能力高度互补,职能横跨研发、生产、注册、商业化等医药创新产业链上的各个环节。

迈入创新药2.0时代

凡是过往,皆为序章。

随着药审改革推进,国外创新药在国内的评审的周期不断缩短,这对于国内企业快速跟随模式带来了很大挑战,尤其是me-too药同质化竞争、源头创新的缺失等问题备受关注。不少专家和学者强调同类首创(first-in-class)药物布局的重要性,但这对科研实力、临床经验积累等方面的要求都非常高。

最新发布的《“十四五”医药工业发展规划》则明确提出,当前我国医药工业前沿领域原始创新能力不足,产学研医协同创新体制机制仍需完善,行业增长急需培育壮大创新动能,并要求支持企业立足本土资源和优势,面向全球市场,紧盯新靶点、新机制药物开展研发布局,积极引领创新。

江宁军表示,对创新药行业而言,应致力于有价值的创新。这需要企业实事求是,不同阶段做不同的事。

在他看来,如果是十年前,中国创新药企只想做金字塔顶尖的创新突破,条件不一定成熟,但近年来,审评审批改革、医保谈判等鼓励医药创新的政策密集发布,资本市场大力支持,创新环境明显改善。而突破性创新的要求、风险、投入,和其他的创新是不一样的,带来的效果也不一样。大量的资金和时间投入,对达成突破性创新是极大助益。

他认为,除了突破性创新,在有效靶点基础上,创造出更优秀的分子来克服已上市药的缺点,研发出同类最优(best-in-class)药物,同样非常重要。

基于这样的思考,为顺应创新药行业发展变局、做大做强,基石药业提出“管线2.0”战略:立足于解决未满足的临床需求、更加注重源头创新和差异化布局,聚焦肿瘤领域新兴疗法中的全球同类首创、同类最优产品,并拥有更多的全球权益。

其中,CS5001则是一款由基石药业进行临床开发、在全球研发进展排名前三的靶向ROR1抗体偶联药物(ADC),具有全球同类首创/同类最佳潜力。目前,该药已在美国和澳洲获批启动一期临床试验,在中国临床试验申请也已获得受理。

CS2006是一款靶向PD-L1/4-1BB/HAS的三特异性抗体,具有同类最佳药物的潜力,可能与多种疗法联合使用,并有望成为肿瘤免疫治疗领域的下一代PD-(L)1疗法。去年9月,该药在中国的临床试验申请(IND)获国家药监局批准。

与此同时,为进一步推动药物研发和源头创新、加速抗体药物的发现,基石药业还与多特生物(DotBio)就下一代抗体技术平台达成合作,双方将合作开发多个同类首创或同类最优的抗体类药物,不断充实“管线2.0”。

精心的谋篇布局,为基石药业未来发展、参与竞争打造了坚实的“后备军”。

按照计划,今年基石药业预计提交超过5项新药上市申请,公布3项研究数据。今后每年都争取提交1-2项具有同类首创、同类最优潜力的新药临床试验申请。

来源:财经国家周刊

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