FDA受理基石药业拓舒沃®(艾伏尼布片)一线治疗AML补充新药上市申请并授予优先审评

近日,港股创新药企基石药业(2616.HK)传出喜讯,其全球首创药物拓舒沃®(艾伏尼布片)多个适应症在美国和欧洲取得多项重磅进展,包括美国食品药品监督管理局(FDA)受理了拓舒沃®联合阿扎胞苷用于一线治疗IDH1突变型急性髓系白血病患者治疗的补充新药上市申请并授予优先审评,以及该药物治疗IDH1突变型急性髓系白血病和胆管癌患者两项适应症的上市许可申请已递交至欧洲药品管理局(EMA),并有望成为全球首个在欧洲申报上市的IDH1靶向治疗药物。

业内人士认为,拓舒沃®是基石药业一年内获批上市的第四款创新药,也是中国首个获批用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性AML患者的IDH1抑制剂,此次在美国和欧洲取得的重大进展,进一步证实了拓舒沃®的临床疗效和巨大市场潜力。

FDA受理基石药业拓舒沃®(艾伏尼布片)一线治疗AML补充新药上市申请并授予优先审评

新适应症多地突破性进展

美国食品药品监督管理局(FDA)已受理拓舒沃®联合阿扎胞苷用于一线治疗IDH1突变型急性髓系白血病(AML)患者治疗的补充新药上市申请(sNDA)并授予优先审评,这意味着审评目标时间从自申请受理之日起10个月缩短至6个月。据了解,优先审评通常授予可能在治疗方面有重大进展或在没有足够治疗手段的情况下提供治疗的药物。基石药业已计划在中国递交此项上市申请。

在欧洲,拓舒沃®两项适应症的上市许可申请已递交至欧洲药品管理局(EMA),分别为联合阿扎胞苷一线治疗不适合强化疗的IDH1突变型AML患者和既往接受过治疗的局部晚期或转移性IDH1突变型胆管癌患者,拓舒沃®成为全球首个在欧洲申报上市的IDH1靶向治疗药物。

基石药业首席医学官杨建新博士表示,非常高兴地看到拓舒沃®多项适应症在美国以及欧洲取得重磅进展。拓舒沃®是首个被证实与阿扎胞苷联用可显著提高一线治疗IDH1突变型AML患者的无事件生存期和总生存期的靶向疗法。“我们计划与中国国家药品监督管理局(NMPA)展开密切沟通,期待尽快将这一创新疗法带给更多中国患者。”

此前,拓舒沃®已获美国FDA批准用于多个适应症,包括用于单药治疗经FDA批准的检测方法确诊的携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病患者,以及年龄≥75岁或因为其它合并症无法使用强化化疗的携带IDH1易感突变的新诊断AML成人患者,以及作为首个且唯一的靶向疗法用于治疗经FDA批准的检测方法确诊的先前经过治疗的IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌患者。

拓舒沃®临床疗效显著

根据公开资料,AML是一种进展迅速的血液和骨髓癌症,是成人急性白血病中最常见的类型,美国每年约有2万例新发病例,欧洲每年约有4.3万例新发病例。在中国,每年约有7.53万白血病新发病例,其中AML患者的占比约为59%。6%-10%的AML患者携带IDH1突变。

据了解,此次拓舒沃®用于AML补充新药上市申请的受理以及MAA的递交基于一项针对先前未接受治疗的IDH1突变型AML患者的全球III期AGILE研究,数据结果显示,拓舒沃®与阿扎胞苷联合治疗患者的无事件生存期(EFS)获得统计学意义的改善,总生存期(OS)同样获得具有统计学意义的改善,中位OS为24.0个月。该研究结果已在2021年第63届美国血液学会年会上公布。

而胆管癌是一种侵袭性强的肿瘤,在欧洲每年有约1万例新发病例,患者的五年生存率为9%,但如果疾病发生转移,五年生存率则降为0%,目前亟需免疫疗法和新的靶向疗法提高患者的预期寿命和生活质量。此次拓舒沃®用于胆管癌的MAA递交是基于ClarIDHy研究的数据,该研究是首个也是唯一一个针对既往接受过治疗的IDH1突变型胆管癌患者的随机III期试验。数据结果显示,主要终点无进展生存(PFS)表现出具有统计学意义的改善,拓舒沃组6个月的PFS率为32%,12个月的PFS率为22%,而安慰剂组所有患者在6个月后均发生疾病进展或死亡。

目前,拓舒沃®已获得中国国家药品监督管理局批准,用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病(R/R AML)患者。值得一提的是,今年2月,拓舒沃®获准在中国海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区特定医疗机构博鳌超级医院应用于临床急需,用于既往接受过治疗的IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者的治疗。

在药物可及性和可支付性方面,拓舒沃®也已取得多项进展,作为75种海外特药之一被纳入北京普惠健康保险,又作为25种国内药品之一被纳入海南乐城全球特药险等。目前,基石药业正通过与业界伙伴广泛合作,努力提升包括拓舒沃®在内的多款肿瘤精准治疗药物的可及性和可支付性,造福国内患者。

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