欧洲首个且唯一!基石药业艾伏尼布片获批用于治疗IDH1突变AML和胆管癌患者

5月10日,港股创新药企基石药业(02616.HK)同类首创精准治疗药物IDH1抑制剂拓舒沃®(艾伏尼布片)获得欧盟委员会批准两项适应症:拓舒沃®联合阿扎胞苷用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)R132突变的不适合接受标准诱导化疗的新诊断的急性髓系白血病(AML)成人患者;以及拓舒沃®单药治疗前已接受过至少一种系统疗法的局部晚期或转移性IDH1 R132突变的胆管癌成人患者。

值得关注的是,拓舒沃®是欧洲首个且唯一获批的IDH1靶向疗法,此前欧盟委员会已授予其孤儿药资格认定,以认可拓舒沃®相较于其它可及治疗给胆管癌和AML患者带来的显著获益优势。基于优秀的临床表现,拓舒沃®也已在美国和中国获批上市。

欧洲首个且唯一!基石药业艾伏尼布片获批用于治疗IDH1突变AML和胆管癌患者

IDH1突变患者需求未被满足

艾伏尼布填补市场空白

公开资料显示,IDH1突变的AML和IDH1突变的胆管癌属于难治性和难治愈类型的癌症。AML是成人急性白血病中最常见的类型,恶性程度高且进展迅速,欧洲每年有超过20000例新发病例,75岁以上人群的两年生存率低于10%;胆管癌常与肝硬化或肝脏感染等病史有关,在欧洲每年有约10000例新发病例,患者的五年生存率极低。IDH1突变是AML和胆管癌疾病进展的主要驱动因素,这两种疾病通常在晚期才被确诊,因此存在未满足的医疗需求。而拓舒沃®等新型靶向疗法,因其作用机制与传统化疗不同,逐渐成为可延长患者生存期和改善其生活质量的治疗选择。

此次欧盟批准拓舒沃®AML适应症是基于AGILE研究,该研究是一项全球III期、多中心、双盲、随机、安慰剂对照临床试验,该研究已在《新英格兰医学杂志》上发表。研究结果显示,与安慰剂联合阿扎胞苷组相比,在IDH1突变的AML患者中,拓舒沃®联合阿扎胞苷联合能显著延长患者的无事件生存期(EFS)和总生存期(OS),并且具有统计学意义。拓舒沃®联合阿扎胞苷组与安慰剂联合阿扎胞苷组的中位OS分别为24.0个月和7.9个月。此外,该研究还达到了所有关键次要终点,包括完全缓解(CR)率、OS、部分血液恢复的完全缓解(CRh)率以及客观缓解率(ORR)。拓舒沃®联合阿扎胞苷具有良好的安全性。该研究证明,拓舒沃®联合阿扎胞苷是治疗新诊断IDH1突变AML患者的有效和安全的方案。

欧盟批准拓舒沃®胆管癌适应症则是基于ClARIDHy研究,该研究是首个也是唯一针对既往接受过治疗并携带IDH1突变胆管癌的随机III期研究。主要终点分析显示,相较于安慰剂组,拓舒沃®能显著延长独立审查委员会评估的无进展生存期(PFS)、且具有统计学意义。拓舒沃®组和安慰剂组的中位PFS分别为2.7个月和1.4个月。在拓舒沃®治疗组中,6个月和12个月的PFS率分别为32%和22%,而安慰剂组的患者均在6个月内出现疾病进展或死亡。

推动拓舒沃®多适应症获批

致力于提升可及性和可负担性

据估算,目前中国每年新确诊的IDH1突变肿瘤患者大约4.5万人,包括AML、脑胶质瘤、胆管癌、复发/难治性骨髓增生异常综合征和软骨肉瘤等。拓舒沃®已获中国国家药品监督管理局批准,用于治疗IDH1易感突变的复发或难治性AML成人患者,此外,基石药业正在与国家药品监督管理局药品审评中心就拓舒沃®用于一线治疗初治IDH1突变AML患者和用于胆管癌患者开展注册路径讨论。同时,另有多项临床研究正在全球范围内开展中,包括用于治疗携带IDH1易感突变的复发难治性骨髓增生异常综合征的成人患者(MDS)、晚期胶质瘤等。

目前,拓舒沃®已在美国获批与阿扎胞苷联合或作为单药治疗用于75岁或以上新诊断的IDH1突变AML患者,或有合并症不能使用强化诱导化疗的患者,以及作为单药治疗IDH1突变复发或难治性AML患者。并且,拓舒沃®单药已在美国获批用于经治、局部晚期或转移性的IDH1突变胆管癌患者。此外,基石药业计划将在中国香港、中国台湾以及新加坡递交拓舒沃®的新药上市申请。

一直以来,基石药业努力提升拓舒沃®等精准治疗药物的可及性和可负担性。目前,拓舒沃®在国内主要目标医院和DTP(直接面向患者的药房)中达到100%有售;在前200家目标医院里,潜在IDH1突变患者的基因检测率达到约75%,通过与国家质病理控中心合作,检测流程的标准化和检测准确性均获得提升;拓舒沃®被纳入接近100项主要商业及政府保险计划,覆盖人口数千万。此外,基石药业通过“沃润希望—患者救助项目”援助药品,减轻疾病对患者家庭和社会的负担,提高患者生活质量。

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