12月8日，港股创新药企基石药业（02616.HK）宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准其潜在同类最优PD-L1抗体择捷美®（舒格利单抗注射液）联合氟尿嘧啶类和铂类化疗药物用于一线治疗不可切除的局部晚期、复发或转移性食管鳞癌的新适应症上市申请。择捷美®是全球首个获批联合氟尿嘧啶类和铂类化疗药物用于一线治疗该适应症的PD-L1单抗，填补患者高度未满足临床需求。这是继III期、IV期非小细胞肺癌（NSCLC）和复发或难治性结外NK/T细胞淋巴瘤（R/R ENKTL）后，择捷美®在中国获批的第4项适应症，也是基石药业自成立以来获得的第13项新药上市申请的批准。
值得注意的是，10月31日基石药业宣布择捷美获批用于治疗R/R ENKTL患者，此次获批为择捷美®一个多月的时间内连续获批的第二项新适应症，足以体现“基石速度”。
据了解，择捷美®此次适应症获批是基于GEMSTONE-304研究，目前该研究已达到预设双终点。研究结果显示，择捷美®联合氟尿嘧啶和顺铂在不可切除的局部晚期、复发或转移性食管鳞癌患者的一线治疗中显著改善了无进展生存期（PFS）和总生存期（OS），差异具有统计学显著性与临床意义。
基石药业首席执行官杨建新博士表示：“我们非常高兴收获择捷美®的第四项适应症，此次获批用于一线治疗食管鳞癌患者，进一步证实了择捷美®的临床价值和潜力。除已获批的非小细胞肺癌、结外NK/T细胞淋巴瘤以及食管鳞癌适应症外，择捷美®另有一项一线治疗胃癌的适应症正在审评中，我们将与NMPA保持顺畅沟通，以期尽早在中国获得该适应症的批准。我们也将与美国食品药品监督管理局（FDA）、欧洲药品管理局（EMA）等全球监管机构紧密沟通，进一步推动择捷美®在欧美以及全球其他地区的注册上市进程。期待择捷美®能够造福全球更多食管鳞癌患者。”
食管鳞癌为我国高发恶性肿瘤
择捷美®带来治疗新选择
公开资料显示，食管癌是全球常见的癌症之一，据GLOBOCAN 2020数据，2020年全球新发食管癌的病例超过60万例（食管鳞癌约占85%），死亡病例达54.4万例，是全球第9位常见癌症和第6位癌症死亡原因。中国每年食管癌发病人数占全球一半以上，约90%为食管鳞癌，且多数食管鳞癌患者在确诊时已为晚期，失去根治性治疗的机会。
对此，择捷美®GEMSTONE-304研究主要研究者、同济大学附属东方医院肿瘤医学部主任李进教授表示：“在临床中，约70%食管癌患者在初次确诊时已发展为局部晚期或有远处转移，失去了根治性手术切除的机会。即使在可手术的食管癌中，50%-60%的患者在术后会复发或发生远处转移。GEMSTONE-304研究显示，择捷美®联合化疗一线治疗食管鳞癌，相较于化疗显著改善了PFS和OS，且安全性良好。我们相信此次获批将为广大晚期食管鳞癌患者带来新的一线治疗选择。”
GEMSTONE-304研究是一项随机、双盲、多中心、安慰剂对照的III期注册性临床试验，旨在评估择捷美®联合氟尿嘧啶及顺铂作为不可手术切除的局部晚期、复发或转移性食管鳞癌一线治疗的疗效和安全性。该试验的主要研究终点为盲态独立中心审阅委员会（BICR）评估的PFS和总生存期OS，次要研究终点包括研究者评估的PFS、BICR和研究者评估的客观缓解率（ORR）及缓解持续时间（DoR）等。
研究结果显示，GEMSTONE-304研究已达到预设双终点。与安慰剂联合化疗相比，择捷美®联合化疗明显改善了BICR评估的PFS和OS，且差异具有统计学显著性与临床意义。择捷美®联合化疗具有良好的耐受性和安全性，未发现新的安全性风险，安全性与既往报道的择捷美®相关临床研究结果一致。择捷美®治疗组与安慰剂组患者BICR评估的中位PFS为6.2个月vs 5.4个月，风险比（HR）=0.67(95%CI,0.54-0.82)，P值=0.0002。择捷美®治疗组与安慰剂组患者中位OS为15.3个月vs 11.5个月，HR=0.70(95%CI,0.55-0.90)，P值=0.0076。亚组分析显示，PD-L1表达状态等各预设亚组和总体人群的获益趋势基本一致。BICR评估的ORR为60.1%vs 45.2%，差值为14.9%；DoR为6.0个月vs 4.5个月。
斩获多项“全球首个”
持续推进海外注册上市
择捷美®是全球首个且唯一针对不可手术切除的局部晚期、复发或转移性食管鳞癌的PD-L1单抗。GEMSTONE-304研究结果获得全球业界广泛认同。此前，GEMSTONE-304研究数据已在2023年ESMO世界胃肠道肿瘤大会（ESMO GI 2023）以口头报告形式公布。
值得一提的是，择捷美®已在全部五项注册性临床研究中取得成功，适应症覆盖III期NSCLC、IV期NSCLC、R/R ENKTL、胃/胃食管结合部腺癌（GC/GEJ）以及食管鳞癌。目前，择捷美®是全球首个获批用于R/R ENKTL的肿瘤免疫治疗药物、全球首个联合化疗改善鳞状和非鳞状IV期初治NSCLC患者OS的PD-L1单抗、全球首个治疗无法手术切除的局部晚期、复发或转移性食管鳞癌的PD-L1单抗、全球首个显著改善同步或序贯放化疗后无疾病进展的III期NSCLC患者PFS的PD-(L)1单抗以及全球首个在GC/GEJ临床III期研究中取得阳性结果的PD-L1单抗且达到预设PFS和OS双终点。目前，择捷美®用于联合化疗一线治疗无法切除的局部晚期或转移性GC/GEJ适应症上市许可申请已获NMPA受理，目前正在审评中。舒格利单抗广泛适应症领域的成功开发有望进一步带来更大海外市场潜力。
据悉，基石药业将持续与FDA保持沟通，进一步加速舒格利单抗在美国的注册上市进程。目前，舒格利单抗出海进度处于国内PD-(L)1抗体第一梯队。一线治疗IV期NSCLC的上市许可申请先后于今年2月和去年12月在欧盟和英国获得受理。今年7月，基石药业已收到EMA发出的临床试验核查通知，舒格利单抗有望在2024年上半年实现在欧洲获批上市。而根据知名机构Evaluate PhARma的预测,到2025年PD-(L)1抗体的欧洲总销售额将达到157亿美元。
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