基石药业拓舒沃获FDA批准用于治疗IDH1突变的复发或难治性骨髓增生异常综合征

11月14日,港股创新药企基石药业(2616.HK)传出喜讯,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其同类首创异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)抑制剂拓舒沃®(艾伏尼布片)用于治疗IDH1突变的复发或难治性(R/R)骨髓增生异常综合征(MDS)。这是拓舒沃®在IDH1突变癌症领域的第五项适应症。拓舒沃®就此成为全球首个且目前唯一获批的用于治疗携带IDH1突变的R/R MDS的靶向疗法。

客观缓解率达83.3%

曾获FDA授予突破性疗法

据了解,此次批准是基于拓舒沃®在IDH1突变R/R MDS患者(n=18)中关键性的I期开放标签临床研究结果,该项研究旨在评估拓舒沃®在患有IDH1突变的R/R MDS患者中的安全性、耐受性和临床活性。

研究数据显示,在拓舒沃®治疗组中,患者完全缓解率(CR)为38.9%,客观缓解率(ORR)为83.3%。此外,达到CR的中位时间为1.9个月。在数据截止日期时,CR的中位持续时间尚未达到,而中位总生存期为35.7个月。此外,基线时9名患者红细胞或血小板输血依赖,其中66.7%(n=6)在基线后任何≥56天不再依赖输血。总体而言,治疗相关的不良事件与拓舒沃®此前报道的安全性特征一致。

MDS是一组起源于造血干细胞分化异常所致的疾病。在美国,每年有约1.6万人被诊断患有MDS。大约3.6%的MDS患者携带IDH1突变,该突变为一种早期的“驱动”突变。对于携带IDH1突变的MDS患者,其预后通常与较差的整体疗效和更高的进展成为急性髓系白血病(AML)的风险相关。此前,拓舒沃®已被美国FDA授予突破性疗法认定,用于治疗携带IDH1突变的成年R/R MDS患者,并被授予优先审查资格。优先审查资格通常授予能显著改善治疗、诊断或预防严重疾病的有效性或安全性的药物,并能加速审批。

全球五项适应症获批

四大权威指南一致推荐

目前,拓舒沃®已在美国、欧盟、澳大利亚、阿拉伯联合酋长国和中国获得了五项适应症的批准。在中国,拓舒沃®已获批准用于治疗携带易感IDH1突变的R/R AML的成人患者。在美国,拓舒沃®则获批准用于治疗携带IDH1突变的R/R AML成人患者、一线治疗新诊断携带IDH1突变的AML成人患者(年龄≥75岁或伴有合并症无法接受强化诱导化疗的患者)、携带IDH1突变的R/R MDS成人患者、以及对先前接受过治疗的携带IDH1突变的胆管癌患者。2023年5月,拓舒沃®获得欧盟委员会批准两项适应症:联合阿扎胞苷用于一线治疗携带IDH1 R132突变的AML成人患者;以及单药二线治疗局部晚期或转移性IDH1 R132突变的胆管癌成人患者。值得注意的是,拓舒沃®是欧洲首个且唯一获批的IDH1靶向疗法,此前欧盟委员会已授予其孤儿药资格认定。

其中,AML是一种进展迅速的血液和骨髓癌症,以中国为例,每年约有7.53万白血病新发病例,其中AML患者的占比约为59%,五年生存率仅为29.5%。而6%-10%的AML患者携带IDH1突变。一直以来,携带IDH1突变的AML缺乏精准治疗手段。拓舒沃®在中国的获批填补了该领域的空白,开启了IDH1突变精准靶向治疗时代。基石药业2023年半年报显示,拓舒沃®、泰吉华®、普吉华®等精准治疗药物已经完成300家医院及DTP(直接面向患者的药房)列名,并纳入138个主要商业级政府保险计划,覆盖人口数约1亿。为帮助肿瘤患者得到长期有效的治疗,减轻对患者家庭和社会的负担,提高患者生活质量,基石药业还共同发起了拓舒沃®“沃润希望”患者救助项目。

值得一提的是,作为全球同类首创的强效、高选择性口服IDH1抑制剂,拓舒沃®以其明确的临床优势,获得国内外四大权威指南一致推荐,成为IDH1突变AML治疗的首选方案,包括《CACA血液肿瘤指南》2022版、《CSCO恶性血液病诊疗指南》2022版、《中国复发难治性急性髓系白血病诊疗指南》2021版以及《NCCN急性髓系白血病指南》2022版。

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