11月14日，港股创新药企基石药业（2616.HK）传出喜讯，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其同类首创异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）抑制剂拓舒沃®（艾伏尼布片）用于治疗IDH1突变的复发或难治性（R/R）骨髓增生异常综合征(MDS)。这是拓舒沃®在IDH1突变癌症领域的第五项适应症。拓舒沃®就此成为全球首个且目前唯一获批的用于治疗携带IDH1突变的R/R MDS的靶向疗法。
客观缓解率达83.3%
曾获FDA授予突破性疗法
据了解，此次批准是基于拓舒沃®在IDH1突变R/R MDS患者（n=18）中关键性的I期开放标签临床研究结果，该项研究旨在评估拓舒沃®在患有IDH1突变的R/R MDS患者中的安全性、耐受性和临床活性。
研究数据显示，在拓舒沃®治疗组中，患者完全缓解率（CR）为38.9％，客观缓解率（ORR）为83.3％。此外，达到CR的中位时间为1.9个月。在数据截止日期时，CR的中位持续时间尚未达到，而中位总生存期为35.7个月。此外，基线时9名患者红细胞或血小板输血依赖，其中66.7％（n=6）在基线后任何≥56天不再依赖输血。总体而言，治疗相关的不良事件与拓舒沃®此前报道的安全性特征一致。
MDS是一组起源于造血干细胞分化异常所致的疾病。在美国，每年有约1.6万人被诊断患有MDS。大约3.6%的MDS患者携带IDH1突变，该突变为一种早期的“驱动”突变。对于携带IDH1突变的MDS患者，其预后通常与较差的整体疗效和更高的进展成为急性髓系白血病（AML）的风险相关。此前，拓舒沃®已被美国FDA授予突破性疗法认定，用于治疗携带IDH1突变的成年R/R MDS患者，并被授予优先审查资格。优先审查资格通常授予能显著改善治疗、诊断或预防严重疾病的有效性或安全性的药物，并能加速审批。
全球五项适应症获批
四大权威指南一致推荐
目前，拓舒沃®已在美国、欧盟、澳大利亚、阿拉伯联合酋长国和中国获得了五项适应症的批准。在中国，拓舒沃®已获批准用于治疗携带易感IDH1突变的R/R AML的成人患者。在美国，拓舒沃®则获批准用于治疗携带IDH1突变的R/R AML成人患者、一线治疗新诊断携带IDH1突变的AML成人患者（年龄≥75岁或伴有合并症无法接受强化诱导化疗的患者）、携带IDH1突变的R/R MDS成人患者、以及对先前接受过治疗的携带IDH1突变的胆管癌患者。2023年5月，拓舒沃®获得欧盟委员会批准两项适应症：联合阿扎胞苷用于一线治疗携带IDH1 R132突变的AML成人患者；以及单药二线治疗局部晚期或转移性IDH1 R132突变的胆管癌成人患者。值得注意的是，拓舒沃®是欧洲首个且唯一获批的IDH1靶向疗法，此前欧盟委员会已授予其孤儿药资格认定。
其中，AML是一种进展迅速的血液和骨髓癌症，以中国为例，每年约有7.53万白血病新发病例，其中AML患者的占比约为59%，五年生存率仅为29.5%。而6%-10%的AML患者携带IDH1突变。一直以来，携带IDH1突变的AML缺乏精准治疗手段。拓舒沃®在中国的获批填补了该领域的空白，开启了IDH1突变精准靶向治疗时代。基石药业2023年半年报显示，拓舒沃®、泰吉华®、普吉华®等精准治疗药物已经完成300家医院及DTP（直接面向患者的药房）列名，并纳入138个主要商业级政府保险计划，覆盖人口数约1亿。为帮助肿瘤患者得到长期有效的治疗，减轻对患者家庭和社会的负担，提高患者生活质量，基石药业还共同发起了拓舒沃®“沃润希望”患者救助项目。
值得一提的是，作为全球同类首创的强效、高选择性口服IDH1抑制剂，拓舒沃®以其明确的临床优势，获得国内外四大权威指南一致推荐，成为IDH1突变AML治疗的首选方案，包括《CACA血液肿瘤指南》2022版、《CSCO恶性血液病诊疗指南》2022版、《中国复发难治性急性髓系白血病诊疗指南》2021版以及《NCCN急性髓系白血病指南》2022版。
文章内容仅供参考，不构成投资建议，投资者据此操作风险自负。转载请注明出处：天府财经网
