基石药业

4月22日，港股创新药企拓舒沃®（艾伏尼布片）AGILE III期临床研究结果在全球权威学术期刊《新英格兰医学杂志》重磅发表。 该研究数据显示，与阿扎胞苷联合安慰剂相比，拓舒沃®是首个证实了与阿扎胞苷联用可提高初治IDH1突变型急性髓系白血病（AML）患者无事件生存期（EFS）和总生存期（OS）的靶向疗法，为该类患者的一线治疗带来重大进展。 公开资料显示，2019年7月基石药业宣布全球III期注册试验AGILE在中国完成首例患者给药，中国共有16家研究中心参与了AGILE研究。目前，基石药业计划在中国递交拓舒沃®该适应症的新药上市申请。同时在包括美国在内的其他国家和地区，艾伏尼布片该新适应症的上市申请正与相应的药品监督管理部门积极展开沟通。 此外，拓舒沃®已在中国大陆获批，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者。 AGILE III期临床研究结果疗效显著 为一线治疗初治IDH1突变AML患者带来新选择 《新英格兰医学杂志》创刊于1812年，作为全球最受认可、引领创新、客观公正的权威杂志，其影响力长期高居全球临床综合性医学杂志首位。 基石药业首席医学官杨建新博士表示：“我们非常高兴地看到AGILE III期AML研究优异数据在《新英格兰医学杂志》发表，这充分彰显了全球权威学术期刊对该研究结果和学术价值的高度认可。IDH1突变AML患者的预后差，尤其是IDH1突变的未经强化化疗的初治AML患者。拓舒沃®联合阿扎胞苷疗法将有望为这部分患者带来新的治疗选择。” 据资料显示，AML是一种进展迅速的血液和骨髓癌症，是成人白血病中最常见的类型。在美国，每年约有20,000例新发病例。在中国，每年约有7.53万白血病新发病例，其中AML患者的占比约为59%。大多数AML患者最终会复发。复发或难治性AML患者的预后通常较差。患者五年生存率约29.5…

3月29日，港股创新药企IB）香港上市会成功举办。来自中国台湾和香港地区与会专家参与了此次上市会。会议上，与会嘉宾探讨了GIST的疾病现状、学术前沿及诊疗策略及创新治疗成果等话题。 此次会议讨论的GIST疾病的治疗在香港仍然存在显著的未满足的医疗需求，尤其是PDGFRA D842V突变的GIST患者。与会专家表示，基因检测对GIST的诊断十分重要，精准的基因检测能够提高治疗的有效率。精准治疗药物AVYAKIT®在中国香港获批并成为香港地区第一个针对携带PDGFRA D842V突变GIST患者的精准靶向药物，为患者带来了新的选择。 除中国香港外，阿伐替尼已在美国、欧盟、中国大陆、中国台湾获批上市，覆盖欧美及大中华区。2021年3月份，在中国大陆市场，中国国家药品监督管理局(NMPA)批准其以商品名普吉华®（普拉替尼胶囊）、泰吉华®（阿伐替尼片）和择捷美®（

近日，港股创新药企拓舒沃®（艾伏尼布片）多个适应症在美国和欧洲取得多项重磅进展，包括美国食品药品监督管理局（FDA）受理了拓舒沃®联合阿扎胞苷用于一线治疗IDH1突变型急性髓系白血病患者治疗的补充新药上市申请并授予优先审评，以及该药物治疗IDH1突变型急性髓系白血病和胆管癌患者两项适应症的上市许可申请已递交至欧洲药品管理局（EMA），并有望成为全球首个在欧洲申报上市的IDH1靶向治疗药物。 业内人士认为，拓舒沃®是基石药业一年内获批上市的第四款创新药，也是中国首个获批用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性AML患者的IDH1抑制剂，此次在美国和欧洲取得的重大进展，进一步证实了拓舒沃®的临床疗效和巨大市场潜力。 新适应症多地突破性进展 美国食品药品监督管理局（FDA）已受理拓舒沃®联合阿扎胞苷用于一线治疗IDH1突变型急性髓系白血病（AML）患者治疗的补充新药上市申请（sNDA）并授予优先审评，这意味着审评目标时间从自申请受理之日起10个月缩短至6个月。据了解，优先审评通常授予可能在治疗方面有重大进展或在没有足够治疗手段的情况下提供治疗的药物。基石药业已计划在中国递交此项上市申请。 在欧洲，拓舒沃®两项适应症的上市许可申请已递交至欧洲药品管理局（EMA），分别为联合阿扎胞苷一线治疗不适合强化疗的IDH1突变型AML患者和既往接受过治疗的局部晚期或转移性IDH1突变型胆管癌患者，拓舒沃®成为全球首个在欧洲申报上市的IDH1靶向治疗药物。 基石药业首席医学官杨建新博士表示，非常高兴地看到拓舒沃®多项适应症在美国以及欧洲取得重磅进展。拓舒沃®是首个被证实与阿扎胞苷联用可显著提高一线治疗IDH1突变型AML患者的无事件生存期和总生存期的靶向疗法。“我们计划与中国国家药品监督管理局（NMPA）展开密切沟通，期待尽快将这一创新疗法带给更多中国患者。” 此前，拓舒沃®已获美国FDA…

近日，国内创新药研发又传捷报。 3月14日，普吉华）的扩展适应症成功获批上市，普拉替尼成为中国首个且唯一获批用于RET突变甲状腺髓样癌及RET融合阳性甲状腺癌的选择性RET抑制剂。 此前2月9日，基石药业宣布，艾伏尼布（商品名：泰吉华）、择捷美）以及艾伏尼布（商品名：拓舒沃）这四款创新药成功推向市场。 一家创新药企在一年的时间内创下4款创新药上市获批的成绩，并且都是同类首创（first-in-class）或潜在同类最优（best-in-class），这在医药行业极为罕见。 在国内创新药激烈竞争的拥挤赛道上，“基石速度”是如何达成的？与时间赛跑的同时，如何做到“又快又新又好”？ 与时间赛跑 “双十定律”常常被用来形容一款新药上市的困难度，即一款新药从研发到上市,平均需要10年时间和10亿美元的投入。而且，新药研发还伴随着高风险：成功率不到10%。 2015年，正值国内药品审评审批制度改革大幕拉开、ARma进化的关键一步。 早布局、早出手的成效显著。例如，普拉替尼获批上市首日，即在30个省64个城市的DTP药房上市；阿伐替尼从运抵中国到送至分销伙伴的时间仅4天，上市首日即在30个省52个城市的DTP药房上市。 而且，两款药物在短期内销售成绩不俗：截至2021年6月30日，它们合计产生了7940万元人民币的收入。 值得注意的是，这两款药品均为国内首创，且领先优势显著，基石药业尝试自己销售。而对于同类产品竞争异常激烈的PD-(L)1单抗，基石药业则主动拥抱强大的合作伙伴：如将舒格利单抗的国内市场授权给辉瑞，将国外市场授权给EQRx。 瞄准“临床价值” 近年来，随着越来越多的药企扎堆快速跟进，诸多同质化创新产品开始了对市场、资源的激烈争夺。用时兴词汇来形容，就是“内卷”。这对创新药行业的可持续发展提出了严峻挑战。 “药物研发必须盯住四个字——‘临床价值’，再扩展四个字就是‘患者获益’…

甲状腺癌被称为“懒癌”，常常被认为是“恶性肿瘤中预后最好的肿瘤”，然而我国RET融合和激活突变型甲状腺癌患者长久以来缺乏有效的精准治疗方案，这部分患者的治疗现状亟待改善。 3月14日，普吉华®（普拉替尼胶囊）用于治疗系统性治疗的晚期或转移性转染重排（RET）突变型甲状腺髓样癌（MTC）成人和12岁及以上儿童患者，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如果放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌（TC）成人和12岁及以上儿童患者的申请获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，意味着中国广大甲状腺癌患者将获得治疗新选择。这是中国首个且唯一获批用于RET突变甲状腺髓样癌及RET融合阳性甲状腺癌的选择性RET抑制剂。 中国甲状腺癌发病率持续上升 位列癌症新发病例数前十 作为人体重要的内分泌器官，甲状腺受饮食习惯、生活作息、情绪和心态等影响极大。近年来，随着社会的进步和生活节奏的加快，甲状腺疾病多发且呈现年轻化趋势，加之高分辨率B超的应用以及甲状腺疾病筛查被纳入常规体检，甲状腺癌的检出率大幅度提高，使得我国甲状腺癌发病率持续上升。 据世界卫生组织国际癌症研究机构（I

2月17日，港股创新药企ARC）发布的2020年全球最新癌症负担数据，中国在2020年约有82万新发肺癌病例数，约有71万肺癌导致的死亡人数，在男性和女性癌症患者中，肺癌均为癌症相关死亡的主要原因。 其中，非小细胞肺癌占肺癌的大多数，在肺癌领域，RET融合是新近发现的肺癌驱动基因，在非小细胞肺癌中RET融合患者约占1-2%，常见于不吸烟的年轻人群；而甲状腺癌作为最常见的内分泌恶性肿瘤，中国在2020年约有22万新发甲状腺癌病例数，其中女性新发病例数约为17万，甲状腺癌发病率位居中国城市地区女性所有恶性肿瘤的第4位。 RET融合和激活突变是许多癌症类型（包括NSCLC和多种类型的甲状腺癌）中的关键疾病驱动因素。大约10-20%的甲状腺乳头状癌（最常见的甲状腺癌）患者携带RET融合，大约90%的晚期甲状腺髓样癌（约占甲状腺癌的2-5%）患者携带RET突变。中国RET突变型甲状腺髓样癌患者目前尚无有效的获批标准治疗方案。 此次普拉替尼在中国台湾的新药上市申请获受理是基于一项全球I/II期ARROW临床研究，该研究旨在评估普拉替尼在RET融合阳性的非小细胞肺癌、RET突变型甲状腺髓样癌和其他RET融合的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。 2021年6月美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布了ARROW研究中全球RET融合阳性NSCLC患者的试验结果。截至2020年11月6日的数据，在接受起始剂量400mg每日一次的疗效可评估的RET融合阳性NSCLC患者中，普拉替尼具有持久的临床获益。2021年8月《柳叶刀·普吉华®（普拉替尼胶囊）的上市申请，用于既往接受过含铂化疗的转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。针对需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌（MTC），以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如放射性碘适用）的晚…

1月19日，港股创新药企择捷美®（

继获批上市之后，港股创新药企择捷美®又传来利好消息。 1月18日，基石药业宣布，其自主研发的全人源及全长抗PD-L1单抗择捷美®两项重磅三期注册性临床试验完成全部受试者入组，分别是择捷美®联合化疗一线治疗无法手术切除的局部晚期或转移性胃/胃食管结合部腺癌的GEMSTONE-303研究，以及择捷美®联合化疗一线治疗无法手术切除的局部晚期，复发或转移性食管鳞癌的GEMSTONE-304研究。 这是继择捷美®（IB期研究显示，择捷美®联合CAPOX化疗方案做为一线治疗胃癌或胃食管交界处癌的客观缓解率达到62.1%（18/29)，疾病控制率达到82.8%，且缓解可持续。 而GEMSTONE-304研究为一项多中心、安慰剂对照的三期注册性临床试验，旨在评估择捷美®联合FP化疗方案（氟尿嘧啶+顺铂）作为一线治疗无法手术切除的局部晚期、复发或转移性食管鳞癌的疗效和安全性。Ib期研究显示，择捷美®联合FP化疗方案作为一线治疗晚期食管鳞癌的客观缓解率达到67.6%（25/37），疾病控制率达到89.2%，且缓解可持续。 择捷美®多适应症开发潜力凸显 实际上，择捷美®在行业中尤其是在肺癌领域已经具有“不可撼动“的江湖地位，有望成为全球唯一一个对III期和IV期NSCLC全人群均具有疗效的PD-L1抗体。因此业内分析，未来择捷美®有望成为晚期NSCLC的首选免疫治疗药物。 而除了非小细胞肺癌这个人群广泛的大适应症，此次该药物在食管鳞癌、胃癌两个领域适应症获得突破性进展，再叠加基石药业日前也宣布了择捷美®治疗复发难治淋巴瘤注册性临床研究达到主要终点，拟递交新适应症上市申请，未来将拥有更大的目标患者人群。 此前，基石药业海外战略合作伙伴EQRx公司在项目路演时介绍，择捷美®获批后仅在非小细胞肺癌方面，短期内年销售额就可达到20亿美元，如果考虑到后续的其他肿瘤适应症如胃癌食道癌，市场容量可达300亿美…

1月15日，港股创新药企择捷美®（普吉华®（普拉替尼胶囊），以及中国首个获批用于治疗PDGFRA外显18突变（包括D842V突变）胃肠道间质瘤的

1月13日，港股创新药企择捷美®（

中国医药创新浪潮已历十年，创新的标准是越来越高。当下，能抓住中国资本眼球的新药品种，其研发进度必然能在世界范围内名列前茅，其设计思路必然具有同类最佳潜力，其研发数据必然能引发全球同仁关注。 想克服内卷就得“更快更好”。 2021年与2022年交接时刻，择捷美®（上市品种公布的2020年全球销售数据合计34亿美元。其中美国市场上，ADC销售额从2016年的3.29亿美元增长至2020年的14.7亿美元，而根据权威期刊NATURE REVIEWS DRUG DISCOVERY上论文的预测，到2026年，目前已上市的ADC品种全球合计销售额将达到164亿美元。 正因为这种磅礴的市场潜力，2020年全球药企对ADC管线的追求如火如荼，交易额约400亿美元。 ADC成为时代的宠儿，CS5001是ADC中的佼佼者。 ADC市场预期 ADC品种众多，CS5001为何值钱？ 在研ADC数量超过百项，但并不是每一款都拥有美好前程。什么样的ADC值钱，业界也早有判断方法，要从三个维度加以考量。 1、关于靶点的考量—CS5001针对的ROR1靶点兼具科学性与商业性 选择靶点，不但是ADC成功开发的基础，也是其商业化的基础。这种选择随基础科学研究的发展发生渐进式的变化，并与商业价值达成微妙的平衡。 举个例子，HER2靶点是高度成熟的靶点Claudin。 18.2靶点是较为成熟的靶点，针对HER2的国内在研ADC超过20家，针对Claudin 18.2的国内在研ADC也达到7家。继续在这样的赛道加注，并不理智。但一味追求独家，去针对不了解或不适合的靶点进行ADC开发，临床失败率又显然太高。 基石药业CS5001针对的ROR1靶点同时满足了科学性与商业性上的追求。 先说科学性。理想的ADC靶点抗原应该在肿瘤细胞表面特异性表达，且表达量较高，靶点抗原与抗体结合后能引发ADC的内化。ROR1靶点正是在包括…

1月3日，港股上市创新药企舒格利单抗获批上市后取得的又一重大进展。

12月11日至14日，全球血液学领域规模最大、涵盖最全面的国际学术盛会之一——美国血液学会（ASH）第63届年会在美国亚特兰大召开。 其中，北京时间2021年12月14日，港股创新药企IB）与化疗药物阿扎胞苷联合治疗先前未经治疗的IDH1突变AML成人患者的全球III期双盲安慰剂对照AGILE研究数据将以口头报告形式公布（摘要编号：697），并被纳入大会的官方新闻发布中。 此次公布数据显示，艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗组患者的无事件生存期（EFS）和总生存期（OS）等均获得具有统计学意义的显著改善，显示出优异疗效。并且，艾伏尼布联合阿扎胞苷表现出良好的安全性特征。 对此，基石药业首席医学官杨建新博士表示，这次的数据证实了艾伏尼布可大幅度提高患者的生存率，能够为先前未经治疗的IDH1突变AML患者带来新的治疗选择。“基石药业还计划与中国国家药品监督管理局（NMPA）展开沟通，尽早将这一创新疗法带给中国患者。” 同时，AGILE研究中国主要研究者、中国医学科学院血液病医院王建祥教授也表示，此次公布的艾伏尼布的研究数据展示出了显著的临床获益，将会为先前未经治疗的IDH1突变AML患者带来新的治疗选择。 据了解，AGILE研究是一项全球III期、多中心、双盲、随机、安慰剂对照临床试验，旨在评估艾伏尼布联合阿扎胞苷与安慰剂联合阿扎胞苷，在不符合强烈化疗条件的新诊断AML患者中的疗效和安全性。该研究的主要终点是EFS。 根据ASH年会上公布的研究数据，艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗组患者的无事件生存期（EFS）获得具有统计学意义的显著改善（风险比<hr/>=0.33[95%CI 0.16,0.69]，单侧P值=0.0011）。 此外，艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗组患者的总生存期（OS）同样获得具有统计学意义的显著改善（HR=0.44[95%CI 0.27,0.73]；单侧P值=0.000…

13亿元授权基石药业的商业化之路再一次搭上“快车”。此前ARma也开始重视“license in”，效仿跨国制药巨头开启“买买买”模式，通过License in或直接收购Biotech或其产品来丰富研发管线。 在新生代药企中，基石药业有着显著的首创和差异化特色，商业化能力也初露锋芒。 今年，基石药业成功上市了阿伐替尼和普拉替尼两款同类首创产品，上半年两款新药在短时间内取得了可观的销量；即将上市的艾伏尼布有望成为国内首个IDH1抑制剂，核心品种舒格利单抗是全球首个覆盖非小细胞肺癌III期和IV期患者的抗PD-(L)1抗体。 事实上，基石药业立足于解决未满足的临床需求、追求“差异化”的布局思路。 从管线布局来看，通过“自研+引进”，基石药业已储备了15项差异化的产品，且研发布局正从1.0进化到更加注重源头创新和差异化的2.0时代。未来，“基石模式”将更适应医药创新的新形势。 来源：证券时报