基石药业

7月16日，港股创新药企拓舒沃®中国上市会。公司携手血液肿瘤领域顶级专家，就急性髓系白血病（AML）现状、AML精准诊疗、以及未来发展趋势进行了深入探讨，并寄语全球首个且唯一精准靶向IDH1抑制剂拓舒沃®（艾伏尼布片）在我国的成功上市。 据了解，作为全球同类首创的强效、高选择性口服IDH1抑制剂，拓舒沃®以其明确的临床优势，获得国内外四大权威指南一致推荐，成为IDH1突变AML治疗的首选方案，包括《CACA血液肿瘤指南》2022版、《CSCO恶性血液病诊疗指南》2022版、《中国复发难治性急性髓系白血病诊疗指南》2021版以及《NCCN急性髓系白血病指南》2022版。拓舒沃®已在美国获批作为新诊断的IDH1突变AML成人患者的一线疗法，以及用于IDH1突变经治的局部晚期或转移性胆管癌患者等。 多位业内权威专家参与了此次盛会并高度评价了拓舒沃®在中国上市，包括中国医学科学院血液病医院王建祥教授、上海交通大学附属瑞金医院沈志祥教授、苏州大学附属第一医院吴德沛教授、哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授、北京大学人民医院黄晓军教授、华中科技大学同济医学院附属协和医院胡豫教授等。基石药业首席执行官江宁军博士、基石药业首席医学官杨建新博士、基石药业大中华区总经理兼商业部负责人周游博士等亦出席了此次会议。 大会现场 AML是一种进展迅速的血液和骨髓癌症，中国每年约有7.53万白血病新发病例，其中AML患者的占比约为59%，五年生存率仅为29.5%。而6%-10%的AML患者携带IDH1突变。一直以来，携带IDH1突变的AML缺乏精准治疗手段。拓舒沃®是一种针对IDH1突变酶的口服靶向抑制剂，已获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性AML患者，并于今年6月开具首批处方，正式面向全国多个省市的39家院内和院外药房供药。 值得注意的是，拓舒沃®是基石药业第四款…

7月9日，港股创新药企普吉华®周年庆典大会，拉开普吉华®周年庆典活动暨RET诊疗学术周的帷幕。作为中国首个选择性RET抑制剂，普吉华®（普拉替尼胶囊）已获中国国家药品监督管理局批准上市，用于治疗既往接受过含铂化疗的RET融合阳性的局部晚期或转移性NSCLC患者、治疗晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌（MTC）及RET融合阳性甲状腺癌（TC）患者。普吉华®是目前中国首个且唯一获批用于治疗RET变异非小细胞肺癌和甲状腺癌的选择性RET抑制剂。

国家药监局官网显示，择捷美®（年报。 我是从21年半年报开始关注这家公司，那时它的两款小分子精准抗癌药刚上市。这次年报中披露，全年有四款药物获批上市，在这家创新药企商业化的第一年，获批药品数量已经和一些创立时间更早的老牌港股18A持平，以两款小分子为主的销售额超过1.6亿，此外还获得了超过八千万的管线授权费用，整体表现不错。 提到基石药业，业内评价是：肺癌药高手。为何？因其构建了一个聚焦非小细胞肺癌（NSCLC）的创新药“小宇宙”，核心是全球同类最优PD-(L)1抗体择捷美®。再加上中国首个RET抑制剂投资者开始盯着故事的后半部分，它的评价对象是市场能力，即创新药企要能赚钱。基石药业从管线立项起就以商业化潜力为根本，与国内外大型药企达成多项商业合作，可谓胸有成竹。 1、肺癌药“小宇宙”核心–同类最优的PD-(L)1 在国内卷生卷死的PD-(L)1市场，截至目前从跨国药企到本土创制，已上市的品种达到12个，其中三分之二获批了NSCLC适应症，因为NSCLC市场真的大到不能放弃。2020年中国肺癌新发患者约有82万人，NSCLC患者占比约85%，其中七八成处于III期和IV期阶段。 这么多选手同场竞技，如何判定谁是同类最优PD-（L）1抗体？我认为必须从三个角度出发： 1）临床研究受到业界同仁的认可程度，即研究本身的质量问题，这是药品评价的起点； 2）临床研究疗效数据的直观比较，即同类最优的尺度问题； 3）可获益患者规模，即市场潜力问题。 这三个问题，择捷美®给出了很好的答案。 首先，其临床研究质量在业内受到同仁高度认可——1月15日，全球临床研究期刊“顶流”–The Lancet Oncology（《柳叶刀-肿瘤学》）以双响炮的形式，重磅发表了基石药业择捷美®的用于NSCLC领域的两项研究结果，分别来自于名为GEMSTONE-301和GEMSTONE-…

中国生物医药爆炸式发展的这些年里，过千家的Biotech公司在国家层面政策激励、全球新技术突破、批量高端人才归国和海内外专业资本大手笔投入的背景下，如雨后春笋般野蛮生长。每个参与者都梦想连过三关，一是在关键ARma。 基于港交所18A上市规则，从18年4月到22年5月，已有五十家左右未盈利生物科技公司在港IPO，募得资金达到1100亿港元以上，可谓过了第一关。而其中少数基石药业披露了2021择捷美®就在5月底获批了第二个大适应症，销售势必将在2022年放量，今年收入将数倍增长。 当前普吉华®（普拉替尼胶囊）是同类首创RET抑制剂，2021年在中国大陆获批用于RET突变相关的非小细胞肺癌（NSCLC）领域。由于其目前是中国唯一获批的RET突变靶向药物，于国内市场处于完全领先地位。 拓舒沃®（艾伏尼布片）是同类首创IDH1抑制剂，获批用于IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）。中国唯一，完全领先。 择捷美®（资本市场会很失望；但如果为了创新而创新，多半根基不牢造成资源浪费，而当前几家头部18A公司现金基本覆盖两年左右研发支出。无论技术本身多么性感，候选药物也必须从真实的未满足的临床需求出发，必须从技术成熟度出发，基石药业的管线2.0计划就是如此。 该计划现在已有两个已经处于临床阶段的极具前景的品种，即CS5001(ROR1 ADC)和CS2006（PD-L1 x 4-1BB x HSA三抗）。 CS5001是一款靶向ROR1靶点的抗体偶联药物ADC。ADC的结构理念促使该类药物只在病灶地区发挥作用，而在对其他正常组织影响较小。ROR1靶点在包括白血病、非霍奇金淋巴瘤、乳腺癌、肺癌、卵巢癌等多种肿瘤细胞表面高表达，而在正常组织极少存在，非常适合开发ADC药物满足临床需求缺口。 目前全球范围内，ROR1 ADC第一梯队有三家药企，其中一家就是基石药业。前三中另外两款都已…

未盈利Biotech估值是混沌的，不能精确锚定，但其成长过程却是全透明的，始终置于最严格的数据考核中，先前基石药业公布舒格利单抗是同类最佳PD-L1。 2021年，普拉替尼、阿伐替尼在不足8个月内实现销售额1.628亿元，符合预期，新药上市放量是一个渐进的过程。 基石药业的商业策略，开始是全力冲刺进攻，这将带来现金的快速消耗，2021年研发开支13亿元，亏损19亿元，现在具备稳定造血能力后，将转为攻守平衡。 截至上年末，现金及现金等价物和定期存款16亿元，可支撑2年周转。因为有多种造血输血来源，包括持续放量的产品收入、里程碑和特许权使用费以及商务拓展交易，同时研发开支将减少。 如有需要基石药业可能采用非稀释性恒瑞医药研发投入占营收比重，2021年上半年为19%，全年为24%，连创历史新高。2022年一季度，恒瑞医药研发费用+开发支出占营收比重为31%，石药集团研发费用同比增长30%。中国生物制药2021年研发费用同比增长40%。 百济神州研发投入增速，2020年为40%，2021年降为15%。信达生物研发投入增速，2020年为43%，2021年降为34%。再鼎医药2022年一季度研发开支同比下降74%，主要由于没有新的授权引进预付款。君实生物研发投入增速，2021年一季度为107%，2022年一季度降为13%。基石药业在未来两年内，随着一些大型适应症注册试验的完成，以及成本较低的管线2.0资产早期开发项目的启动，研发费用预计将显著降低。 Biotech在产品上市初期，往往出现销售费用大于收入的现象，被嘲笑为烧钱无度。但这是必由之路，自建全新的销售团队和渠道，需进行大额投入，打好基础设施后，随着企业把分母做大，销售费用率将持续下降。 在商业化团队扩容的同时，今年一季度销售、一般及行政开支(SG&A)，百济神州为2.946亿美元，环比下降4%，再鼎医药为5700万美元，…

近日，港股上市创新药企择捷美®（上市品种也正在积极拓展新适应症以获取更广阔的商业版图。 泰吉华®已于2021年获批用于治疗携带PDGFRA外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可切除性或转移性GIST成人患者。全球范围内，其针对治疗晚期和惰性系统性肥大细胞增生症(SM)患者的临床开发正在进行，美国FDA已授予突破性疗法认定，用于治疗晚期SM，包括侵袭性SM的亚型，以及伴有相关血液肿瘤和肥大细胞白血病的SM，以及中度至重度惰性SM。 同类首创药物医疗机构博鳌超级医院应用于临床急需，治疗IDH1突变的晚期胆管癌患者。 海内外强大商业伙伴 助力择捷美®快速商业化 基于择捷美®在临床中的优异表现，基石药业战略合作伙伴辉瑞已经早早拿下择捷美®在中国大陆市场的独家商业化权利。根据协议，基石药业有权获得最高可达2.8亿美元的舒格利单抗里程碑付款及额外的分级特许权使用费。与此同时，辉瑞2亿美元股权投资也将巩固战略合作关系。 对于此次择捷美®新适应症获批，辉瑞生物制药集团中国区总裁彭振科表示，择捷美®成为辉瑞与中国创新药企创新战略合作首个获批药物，也是辉瑞免疫肿瘤领域重要战略产品。“辉瑞将以此为起点，在免疫肿瘤领域继续开拓，助推免疫诊疗升级再突破，为中国肿瘤患者带来更多量身定制的全球创新产品。” 在海外市场，美国的生物制药公司EQRx公司是基石药业的合作伙伴，将以创新模式打通商业化中各个环节，利用其在支付方、监管方、医疗服务提供方以及患者各方的资源及网络来提高药品可及性。EQRx与基石药业的全球战略合作包括舒格利单抗以及CS1003（抗PD-1单抗）在除中国大陆、台湾、香港和澳门地区以外全球市场的独家商业化权利。根据协议条款，基石药业获得1.5亿美元的首付款，及最高可达11.5亿美元的里程碑付款以及额外的分级特许权使用费。目前，EQRx公司已经成功在纳斯达克上市，有望进一步加…

6月5日，港股创新药企IB期研究中看到nofazinlimab联合仑伐替尼在肝细胞癌（HCC）患者中取得了优异且持久的疗效，且安全性可控。目前nofazinlimab联合仑伐替尼一线治疗晚期HCC的三期国际多中心注册研究已达成预设患者入组目标，我们期待着这一联合疗法为全球晚期HCC患者提供新的治疗选择。”值得一提的是，nofazinlimab已于2020年7月获美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格（Orphan Drug Designation，ODD），用于治疗肝细胞癌。 肝癌是全球范围内常见的消化系统恶性肿瘤，根据世界卫生组织国际癌症研究所（I

6月4日，港股创新药企择捷美®（

肿瘤是中国人群健康最主要的公共卫生问题之一，而肿瘤免疫和精准治疗是肿瘤治疗主要发展趋势,也成为生物制药行业共同关注的话题。2022年5月29日，港股创新药企泰吉华®上市一周年庆典。北京大学肿瘤医院沈琳教授、同济大学附属东方医院李进教授、北京大学国际医院梁军教授、北京大学人民医院叶颖江教授、上海交通大学医学院附属仁济医院曹晖教授、河北医科大学第四医院李勇教授等以及基石药业大中华区总经理兼商业部负责人周游博士出席了本次论坛。 来自全球肿瘤临床及科研领域的权威专家齐聚一堂，共同探讨了GIST的疾病现状、学术前沿及诊疗策略及创新治疗成果等话题，并分享交流了我国首个获批的用于治疗针对PDGFRA外显子18突变（包括D842V突变）GIST的精准治疗药物泰吉华®（阿伐替尼）的临床研究成果及药品的可及性和可支付性。 相关资料显示，胃肠道间质瘤是一种罕见间叶源性肿瘤，起源于胃肠道壁中的细胞，并且最常发生在胃或小肠中。大多数患者的确诊年龄在50至80岁之间，预期发病率约为1-1.5/10万人口，中国每年约有1.4-2.1万新诊断患者。目前，靶向治疗是不可切除或复发转移性胃肠道间质瘤的主要治疗手段之一。 论坛上，泰吉华®中国研究的主要研究者、北京大学肿瘤医院沈琳教授表示，“今天是基石药业第二届GIST高峰论坛，也是泰吉华®上市一周年的日子，在这一年中，泰吉华®的上市无疑为胃肠间质瘤患者提供了新的治疗方案，进一步帮助了患者改善生活质量。同时，我们期待基石药业可以研发出更多的肿瘤治疗药物，填补更多未被满足的临床需求。“ GIST疾病的治疗仍然存在着未满足的医疗需求，尤其是PDGFRA D842V突变的GIST患者。基因检测对GIST的诊断十分重要，精准的基因检测能够提高治疗的有效率，国内外权威指南均推荐GIST靶向治疗前进行分子检测。 近年来，针对KIT和PDGFRA基因精准靶向治疗的临床研究取得…

6月2日，港股创新药企拓舒沃®获美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于一项新适应症，即拓舒沃®（艾伏尼布片）联合阿扎胞苷用于治疗75岁及以上初治的IDH1突变急性髓系白血病（AML）患者或因其它合并症而无法接受强化诱导化疗的初治的IDH1突变AML成人患者。拓舒沃®的补充新药上市获得了FDA的优先审评资格，根据FDA实时肿瘤药物审评（RTOR）试点项目开展审评。目前，拓舒沃®是全球首个获批联合阿扎胞苷用于一线治疗初治的IDH1突变AML患者的癌症代谢靶向疗法。 据了解，拓舒沃®此前已经获得FDA批准用于治疗携带IDH1易感突变的复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML)成人患者和用于治疗先前接受过治疗的IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成人患者，并在2022年1月获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准用于治疗携带IDH1易感突变的成人R/R AML患者。 对此，基石药业首席医学官杨建新博士表示，IDH1突变AML患者的预后较差，尤其是不适合接受强化化疗的新诊断的AML患者，“拓舒沃®是首个获批用于联合阿扎胞苷治疗该患者群体的癌症代谢靶向疗法，在注册研究AGILE中，试验组相较于对照组改善了中位总生存期（OS）约3倍（24个月vs 7.9个月）。我们正与中国国家药品监督管理局（NMPA）紧密沟通，期待能将这一创新疗法带给更多中国AML患者。” 公开资料显示，AML是一种进展迅速的血液和骨髓癌症，是成人白血病中最常见的类型。在美国，每年约有20,000例新发病例。在中国，每年约有7.53万白血病新发病例，其中AML患者的占比约为59%。患者五年生存率约29.5%。在新诊断的AML患者中，约6～10%携带IDH1突变。 据了解，此次拓舒沃®的补充新药上市申请（sNDA）获批是基于AGILE研究的结果，AGILE研究是目前唯一专为无法使用强化化疗的新诊断的IDH1突变AM…

5月31日，资本市场等方面均取得了历史性的突破。“2021年以来，公司取得了四款创新药在两岸三地的新药上市申请批准，包括三款同类首创的精准治疗药物以及一款潜在同类最优的肿瘤免疫治疗药物的7项NDA。另有多项注册性临床试验正在积极推进中，这充分展现了公司高效的研发和突出的商业化能力。” 内修功力一年获批4款产品 加码研发推动管线2.0向前 产品研发是创新药企业的立身之本。在过去一年里，基石药业向外界展示了其研发实力的“基石速度”，2021年以来，基石药业4款针对不同治疗领域的新药陆续获批，包括三款同类首创的精准治疗药物泰吉华®（阿伐替尼片）和择捷美®（恒瑞医药达成战略合作，授予恒瑞医药在大中华地区研发、注册、生产和商业化抗CTLA-4单抗的独占权，总金额高达2亿美元。 此外，基石药业进一步深化了与辉瑞的合作，将在大中华区联合开发辉瑞的后期肿瘤资产洛拉替尼用于二线治疗ROS1阳性NSCLC。 在海外，基石药业和EQRx共同与美国、英国及欧盟等全球主要市场的代理商就择捷美®治疗NSCLC及ENKTL适应症的注册进行洽谈；通过与EQRx协力合作，基石药业在美国及主要欧盟市场扩大诺法利单抗治疗晚期肝细胞癌（HCC）的国际III期研究。 除了通过外部合作加快商业化步伐，基石药业也通过外部合作进一步提升研发能力。2021年11月，基石药业与新加坡多特生物达成合作，共同开发多功能抗体和抗体偶联药物。 除了合作伙伴加持，基石药业已经逐步摸索出一套适合自身的商业化道路。 以优势精准药物市场为例，基石药业通过广泛的医生教育、在诊断及治疗标准化方面与行业协会展开合作以及与诊断公司合作，形成了针对目标疾病的精准药物治疗模式，将市场覆盖从去年年中的400家医院扩张至2021年下半年的约600家，占精准药物相关市场的70-80%，旗下药物被列入了逾10个国家指南。普吉华®（普拉替尼）在中国大陆上市后一个…

5月25日，港股创新药企泰吉华®上市一周年庆典将于5月29日通过线上的方式举办，现场会议将同步通过网络进行直播。 本次论坛将以“精准聚吉泰然新生”为主题，来自肿瘤领域的权威专家将对胃肠道间质瘤（GIST）精准诊疗策略、GIST精准治疗药物临床价值、以及GIST临床管理模式等话题进行学术交流，并就泰吉华®（阿伐替尼片）上市一周年表示高度评价。 据了解，北京大学肿瘤医院沈琳教授、同济大学附属东方医院李进教授、北京大学国际医院梁军教授、北京大学人民医院叶颖江教授将担任大会主席，基石药业大中华区总经理兼商业部负责人周游博士等参与出席。 GIST是一种罕见间叶源性肿瘤，起源于胃肠道壁中的细胞，并且最常发生在胃或小肠中。数据显示，大多数患者的确诊年龄在50至80岁之间，预期发病率约为1-1.5/10万人口，中国每年约有1.4-2.1万新诊断患者。目前，靶向治疗是不可切除或复发转移性GIST的主要治疗手段之一。 近年来，针对KIT和PDGFRA基因精准靶向治疗的临床研究取得了众多突破，改变了GIST患者的治疗模式。原发GIST中，约有5％至6％的病例由PDGFRA D842V突变导致，这种突变是最常见的PDGFRA外显子18突变。 泰吉华®在PDGFRA外显子18突变的中国晚期GIST患者中表现出了非常好的抗肿瘤活性，且安全性和耐受性良好。自在中国上市以来，泰吉华®为越来越多胃肠间质瘤患者提供了新的治疗方案，在帮助患者改善生活质量的同时，也进一步推动GIST精准诊疗不断发展。 据了解，作为全球首个按驱动基因获批的GIST治疗药物，泰吉华®于2021年3月底在中国大陆获批，并于5月正式上市。目前，阿伐替尼已经相继在中国台湾及中国香港分别以商品名泰時维®和商品名AYVAKIT®上市销售，用于治疗携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者。

5月17日，港股创新药企择捷美®（

4月25日，港股创新药企普吉华®（普拉替尼胶囊）被纳入《中国肿瘤整合诊治指南(CACA)——甲状腺癌》，推荐用于治疗RET变异阳性的分化型甲状腺癌（DTC）、甲状腺髓样癌（MTC）以及未分化癌（ATC）患者。 这是继《CSCO分化型甲状腺癌诊疗指南(2021)》、《甲状腺癌RET基因检测与临床应用专家共识（2021版）》、《甲状腺髓样癌诊断与治疗中国专家共识（2020版）》后，普吉华®再次被纳入甲状腺癌领域权威诊疗指南，进一步证实其已成为治疗甲状腺癌患者的高效的创新疗法。 对于此次获得用药推荐，基石药业大中华区总经理兼商业部负责人周游博士表示，普吉华®作为目前国内首个且唯一获批的选择性RET抑制剂，被写入《中国肿瘤整合诊治指南(CACA)—甲状腺癌》，基石药业将进一步提升该产品在相关适应症方面的更为广泛的应用，“我们将持续提高包括普吉华®在内的多款药物的可支付性，探索更多的创新模式，让患者能够用得上、用得起全球领先的创新药”。 甲状腺癌发病率显著上升 普吉华®疗效显著获推荐 据公开资料，《中国肿瘤整合诊治指南(CACA)》由中国抗癌协会（CACA）理事长樊代明院士为总主编，涵盖52种肿瘤，是继美国NCCN和欧洲ESMO等国际指南之后，聚焦中国人群特征及诊疗防控特色，兼顾医疗可及性，体现整合思维，是兼具中国特点和国际视野，更加适合中国人群的肿瘤指南规范体系。 《中国肿瘤整合诊治指南(CACA)——甲状腺癌》秉承指南宗旨，整合了甲状腺癌的诊断与筛查、外科治疗、核医学治疗、内分泌治疗、系统治疗与康复等多种治疗手段，并首次涵盖了甲状腺乳头状癌、髓样癌、未分化癌等多种不同病理类型的内容。 根据世界卫生组织国际癌症研究机构（I