大健康

7月9日，港股创新药企普吉华®周年庆典大会，拉开普吉华®周年庆典活动暨RET诊疗学术周的帷幕。作为中国首个选择性RET抑制剂，普吉华®（普拉替尼胶囊）已获中国国家药品监督管理局批准上市，用于治疗既往接受过含铂化疗的RET融合阳性的局部晚期或转移性NSCLC患者、治疗晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌（MTC）及RET融合阳性甲状腺癌（TC）患者。普吉华®是目前中国首个且唯一获批用于治疗RET变异非小细胞肺癌和甲状腺癌的选择性RET抑制剂。

6月20日，专注于开发创新细胞疗法用于治疗癌症和退行性疾病的生物制药公司AR039的临床研究（IND）申请，将在中国开展CAR-T细胞治疗产品，具有经优化的双特异性抗原结合结构域，可同时作用于CD19和CD20双靶点，能够有效清除CD19/CD20单阳性或双阳性肿瘤细胞。 在2021年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，西比曼首次公布了C-CAR039用于治疗复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-cell NHL）的临床数据，其优异的数据尤其是患者总缓解率（92.6%）获得业界关注。 西比曼生物科技董事长兼首席执行官刘必佐表示，“我们很高兴看到C-CAR039获批开展临床研究。这充分说明NMPA对C-CAR039产品在安全性和疗效方面的认可，也是西比曼在管线创新研发的又一里程碑。我们将全力推进C-CAR039的相关临床研究，希望该创新疗法能够尽快造福国内患者，解决复发/难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤未满足的临床需求。” C-CAR039已经在去年12月份获得FDA批准在美国开展临床Ph1b试验。今年1月份，FDA授予该产品再生医学先进疗法（RMAT）和快速通道（FT）称号。在此之前，FDA已经针对该产品滤泡性淋巴瘤（一种惰性非霍奇金淋巴瘤）适应症授予了C-CAR039孤儿药资格认定。

相关数据显示，全球每年大概有200万人需要器官移植，全球平均器官供需比为1∶20至1∶30。其中，我国每年约有1500名青少年、儿童接受器官移植手术重获新生。据悉，目前，国内的器官移植主要是心肺肝肾四大器官，其中，肾脏移植和肝脏移植数量最多，肝脏移植基本上占到每年所有器官移植数量的30%-35%。 作为“世界最好肝移植中心”之一的上海仁济医院，自2006年开始已完成2693例儿童肝移植手术，连续8年位居全球单中心儿童肝移植数榜首。上海交通大学医学院附属仁济医院肝脏外科科副主任、肝脏外科儿童病区主任罗毅表示，“我国大部分需要进行肝移植手术儿童原发病都是胆道闭锁，相关数据统计，我国胆道闭锁发病率约为5000分之一，也就是每年有近3500至5000个患者，但实际我国每年儿童肝移植约1000例左右。” 罗毅主任还透露，“仁济医院肝移植中心的移植手术成功率在95%以上，两岁以内的胆道闭锁患儿术后一年生存率94%，五年生存率91%左右，十年生存率89%，但国际上报道的生存最久的孩子已经有30余年了。” 6月11日是中国器官捐献主题活动日，由中国器官移植发展基金会发起，上海复旦大学附属中山医院、中南大学湘雅二医院，华中科技大学同济医学院附属同济医院、郑州大学第一附属医院等15家腾讯公益，支付宝公益等公益平台，希望为新苗项目募集到更多的资金，帮助更多的患者。” 近期，健耕医药将充分利用自身优势，积极推进用于肝脏器官保存与修复的灌注运转箱，加速其在中国市场和美国市场的上市注册。与此同时，健耕医药正引进一些新的移植相关检测技术及促进相关器械的国产化，尽早满足患者就医需求，期待更多患者可以获益。

近日，上市公司江苏吴中全资控股的核心产业集团，连续多年入选“工信部化学制药行业百强”“中国化学制药行业工业企业综合实力百强企业”。从本次集采的报价策略可以看出，吴中医药充分利用其原料药制剂一体化的优势，积极响应国家医疗制度改革，将为众多的冠心病心绞痛患者提供质优价低的药品。 据悉，吴中医药盐酸曲美他嗪片2019年4月首家通过一致性评价，2020年8月中标第三批国家集采，中标区域为山东、北京、四川、江苏、河北、陕西、新疆（含兵团）、甘肃、青海。 江苏吴中药品研发、生产、销售产业链均较为完善。在医药产业研发方面，江苏吴中内部研发与外部合作相结合，2000年江苏吴中与江苏省药物研究所共同投资建设了药物研究机构江苏吴中苏药医药开发有限责任公司，2020年江苏吴中成立了药物研究院，能够进行药物研究、临床试验、注册申报等一系列的药物研发工作，2021年江苏吴中子公司苏州泽润新药研发有限公司的YS001项目临床研究也正式启动。 同时，江苏吴中在美国也设立了自有研发中心，自主研发能力较强，并且仍在不断拓展创新药及高端仿制药品种，持续进行新药研发工作；公司先后与多个知名医科院所及医美板块，组建较为完善的组织架构，引入国际顶尖医美专家，助力医美板块系统性发展，通过引进代理医美产品，快速建立起了品牌形象与高端市场定位、搭建完成医美领域渠道和供应链体系。未来，江苏吴中也将完成自研胶原蛋白及其他多款自研医美产品布局，建立吴中美学自有技术平台，形成壁垒并掌握产品更新迭代能力。

根据Grand View Rese江苏吴中（600200.SH）加速入局。目前，江苏吴中自研的重组胶原蛋白生物修复敷料产品备受瞩目。该产品利用重组III型胶原蛋白，能够有效抚平细纹、抗衰祛皱。相关资料显示，III型胶原蛋白主要存在于婴儿皮肤、血管内膜、肠道中，能够参与细胞迁移、分化和增殖，愈合修复力强，增强皮肤修复能力。 相比I型胶原蛋白，重组III型胶原蛋白分子更小，纯度更高，抗衰祛皱能力更强、透皮吸收能力更高、更均匀，损伤修复和晒后修复功效更强，还能促进细胞再生。 江苏吴中1996年投资创办的中凯生物制药厂，是一所集研发、生产于一体的生物工程基因药物生产基地，中凯生物拥有重组蛋白方面的成熟工艺，“重组蛋白提取纯化新工艺”获得国家发明专利技术，江苏吴中依托深厚的产业与工艺基础，瞄准胶原蛋白注射产品市场，以自研胶原蛋白为第一步，逐步建立完整的注射类自有技术平台，目前江苏吴中已经成立了胶原蛋白研究团队并建成了专业实验室。 2022年4月，江苏吴中全资子公司吴中美学与苏州纳生微电子有限公司签署战略合作框架协议，约定就纳生微电子的纳晶晶片产品和吴中美学的重组胶原蛋白产品进行合作，共同进行市场开发，充分利用各自的销售渠道优势互补。 据悉，江苏吴中成立于1994年，1999年在上交所上市，目前主要涉足医药、投资、AestheFill童颜针两款高端产品，预计分别于2025年、2023年在国内上市，快速抢占市场，与国内医美企业错位竞争，摆脱入门产品的低价无序竞争。 2021年，江苏吴中成立医美事业部，以自有资金人民币1亿元投资设立全资子公司江苏吴中美学生物科技有限公司，以此加快推进公司医美产业战略落地和规模化运营布局，统一平台集中运营管理公司医美产业板块。同时，江苏吴中通过增资入股方式，战略控股尚礼生物下属公司尚礼汇美60%的股权，将其作为公司与尚礼生物的医美事业共同战略的合作载体。引进…

国家药监局官网显示，择捷美®（年报。 我是从21年半年报开始关注这家公司，那时它的两款小分子精准抗癌药刚上市。这次年报中披露，全年有四款药物获批上市，在这家创新药企商业化的第一年，获批药品数量已经和一些创立时间更早的老牌港股18A持平，以两款小分子为主的销售额超过1.6亿，此外还获得了超过八千万的管线授权费用，整体表现不错。 提到基石药业，业内评价是：肺癌药高手。为何？因其构建了一个聚焦非小细胞肺癌（NSCLC）的创新药“小宇宙”，核心是全球同类最优PD-(L)1抗体择捷美®。再加上中国首个RET抑制剂投资者开始盯着故事的后半部分，它的评价对象是市场能力，即创新药企要能赚钱。基石药业从管线立项起就以商业化潜力为根本，与国内外大型药企达成多项商业合作，可谓胸有成竹。 1、肺癌药“小宇宙”核心–同类最优的PD-(L)1 在国内卷生卷死的PD-(L)1市场，截至目前从跨国药企到本土创制，已上市的品种达到12个，其中三分之二获批了NSCLC适应症，因为NSCLC市场真的大到不能放弃。2020年中国肺癌新发患者约有82万人，NSCLC患者占比约85%，其中七八成处于III期和IV期阶段。 这么多选手同场竞技，如何判定谁是同类最优PD-（L）1抗体？我认为必须从三个角度出发： 1）临床研究受到业界同仁的认可程度，即研究本身的质量问题，这是药品评价的起点； 2）临床研究疗效数据的直观比较，即同类最优的尺度问题； 3）可获益患者规模，即市场潜力问题。 这三个问题，择捷美®给出了很好的答案。 首先，其临床研究质量在业内受到同仁高度认可——1月15日，全球临床研究期刊“顶流”–The Lancet Oncology（《柳叶刀-肿瘤学》）以双响炮的形式，重磅发表了基石药业择捷美®的用于NSCLC领域的两项研究结果，分别来自于名为GEMSTONE-301和GEMSTONE-…

中国生物医药爆炸式发展的这些年里，过千家的Biotech公司在国家层面政策激励、全球新技术突破、批量高端人才归国和海内外专业资本大手笔投入的背景下，如雨后春笋般野蛮生长。每个参与者都梦想连过三关，一是在关键ARma。 基于港交所18A上市规则，从18年4月到22年5月，已有五十家左右未盈利生物科技公司在港IPO，募得资金达到1100亿港元以上，可谓过了第一关。而其中少数基石药业披露了2021择捷美®就在5月底获批了第二个大适应症，销售势必将在2022年放量，今年收入将数倍增长。 当前普吉华®（普拉替尼胶囊）是同类首创RET抑制剂，2021年在中国大陆获批用于RET突变相关的非小细胞肺癌（NSCLC）领域。由于其目前是中国唯一获批的RET突变靶向药物，于国内市场处于完全领先地位。 拓舒沃®（艾伏尼布片）是同类首创IDH1抑制剂，获批用于IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）。中国唯一，完全领先。 择捷美®（资本市场会很失望；但如果为了创新而创新，多半根基不牢造成资源浪费，而当前几家头部18A公司现金基本覆盖两年左右研发支出。无论技术本身多么性感，候选药物也必须从真实的未满足的临床需求出发，必须从技术成熟度出发，基石药业的管线2.0计划就是如此。 该计划现在已有两个已经处于临床阶段的极具前景的品种，即CS5001(ROR1 ADC)和CS2006（PD-L1 x 4-1BB x HSA三抗）。 CS5001是一款靶向ROR1靶点的抗体偶联药物ADC。ADC的结构理念促使该类药物只在病灶地区发挥作用，而在对其他正常组织影响较小。ROR1靶点在包括白血病、非霍奇金淋巴瘤、乳腺癌、肺癌、卵巢癌等多种肿瘤细胞表面高表达，而在正常组织极少存在，非常适合开发ADC药物满足临床需求缺口。 目前全球范围内，ROR1 ADC第一梯队有三家药企，其中一家就是基石药业。前三中另外两款都已…

未盈利Biotech估值是混沌的，不能精确锚定，但其成长过程却是全透明的，始终置于最严格的数据考核中，先前基石药业公布舒格利单抗是同类最佳PD-L1。 2021年，普拉替尼、阿伐替尼在不足8个月内实现销售额1.628亿元，符合预期，新药上市放量是一个渐进的过程。 基石药业的商业策略，开始是全力冲刺进攻，这将带来现金的快速消耗，2021年研发开支13亿元，亏损19亿元，现在具备稳定造血能力后，将转为攻守平衡。 截至上年末，现金及现金等价物和定期存款16亿元，可支撑2年周转。因为有多种造血输血来源，包括持续放量的产品收入、里程碑和特许权使用费以及商务拓展交易，同时研发开支将减少。 如有需要基石药业可能采用非稀释性恒瑞医药研发投入占营收比重，2021年上半年为19%，全年为24%，连创历史新高。2022年一季度，恒瑞医药研发费用+开发支出占营收比重为31%，石药集团研发费用同比增长30%。中国生物制药2021年研发费用同比增长40%。 百济神州研发投入增速，2020年为40%，2021年降为15%。信达生物研发投入增速，2020年为43%，2021年降为34%。再鼎医药2022年一季度研发开支同比下降74%，主要由于没有新的授权引进预付款。君实生物研发投入增速，2021年一季度为107%，2022年一季度降为13%。基石药业在未来两年内，随着一些大型适应症注册试验的完成，以及成本较低的管线2.0资产早期开发项目的启动，研发费用预计将显著降低。 Biotech在产品上市初期，往往出现销售费用大于收入的现象，被嘲笑为烧钱无度。但这是必由之路，自建全新的销售团队和渠道，需进行大额投入，打好基础设施后，随着企业把分母做大，销售费用率将持续下降。 在商业化团队扩容的同时，今年一季度销售、一般及行政开支(SG&A)，百济神州为2.946亿美元，环比下降4%，再鼎医药为5700万美元，…

近日，港股上市创新药企择捷美®（上市品种也正在积极拓展新适应症以获取更广阔的商业版图。 泰吉华®已于2021年获批用于治疗携带PDGFRA外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可切除性或转移性GIST成人患者。全球范围内，其针对治疗晚期和惰性系统性肥大细胞增生症(SM)患者的临床开发正在进行，美国FDA已授予突破性疗法认定，用于治疗晚期SM，包括侵袭性SM的亚型，以及伴有相关血液肿瘤和肥大细胞白血病的SM，以及中度至重度惰性SM。 同类首创药物医疗机构博鳌超级医院应用于临床急需，治疗IDH1突变的晚期胆管癌患者。 海内外强大商业伙伴 助力择捷美®快速商业化 基于择捷美®在临床中的优异表现，基石药业战略合作伙伴辉瑞已经早早拿下择捷美®在中国大陆市场的独家商业化权利。根据协议，基石药业有权获得最高可达2.8亿美元的舒格利单抗里程碑付款及额外的分级特许权使用费。与此同时，辉瑞2亿美元股权投资也将巩固战略合作关系。 对于此次择捷美®新适应症获批，辉瑞生物制药集团中国区总裁彭振科表示，择捷美®成为辉瑞与中国创新药企创新战略合作首个获批药物，也是辉瑞免疫肿瘤领域重要战略产品。“辉瑞将以此为起点，在免疫肿瘤领域继续开拓，助推免疫诊疗升级再突破，为中国肿瘤患者带来更多量身定制的全球创新产品。” 在海外市场，美国的生物制药公司EQRx公司是基石药业的合作伙伴，将以创新模式打通商业化中各个环节，利用其在支付方、监管方、医疗服务提供方以及患者各方的资源及网络来提高药品可及性。EQRx与基石药业的全球战略合作包括舒格利单抗以及CS1003（抗PD-1单抗）在除中国大陆、台湾、香港和澳门地区以外全球市场的独家商业化权利。根据协议条款，基石药业获得1.5亿美元的首付款，及最高可达11.5亿美元的里程碑付款以及额外的分级特许权使用费。目前，EQRx公司已经成功在纳斯达克上市，有望进一步加…

6月5日，港股创新药企IB期研究中看到nofazinlimab联合仑伐替尼在肝细胞癌（HCC）患者中取得了优异且持久的疗效，且安全性可控。目前nofazinlimab联合仑伐替尼一线治疗晚期HCC的三期国际多中心注册研究已达成预设患者入组目标，我们期待着这一联合疗法为全球晚期HCC患者提供新的治疗选择。”值得一提的是，nofazinlimab已于2020年7月获美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格（Orphan Drug Designation，ODD），用于治疗肝细胞癌。 肝癌是全球范围内常见的消化系统恶性肿瘤，根据世界卫生组织国际癌症研究所（IIB期、开放性、多中心的剂量递增和扩展研究。其中Ib期研究中的第5组主要目的是评价nofazinlimab联合仑伐替尼一线治疗中国uHCC患者的初步抗肿瘤活性，主要研究终点为研究者基于RECIST V1.1评估的客观缓解率（ORR）。 CS1003-102研究Ib期第5组共有20例uHCC患者接受nofazinlimab 200mg每三周一次静脉注射联合仑伐替尼每日口服一线治疗，截止到2021年8月13日，Nofazinlimab联合仑伐替尼一线治疗不可切除肝细胞癌患者客观缓解率达到45%；中位持续缓解时间范围为4.2至18.7+个月；中位无进展生存期为10.4个月。安全性耐受良好，可控可管理。 公开资料显示，今年3月，nofazinlimab联合仑伐替尼一线治疗晚期肝细胞癌（HCC）患者的国际多中心III期注册性研究CS1003-305成功达成预设患者入组目标。据悉，CS1003-305的研究设计是基于CS1003-102研究的优异数据。CS1003-305研究是一项国际多中心、双盲、随机对照的III期注册研究，其在全球范围内有74家研究中心，旨在评估nofazinlimab（CS1003）联合仑伐替尼对比安慰剂联合仑…

6月4日，港股创新药企择捷美®（

肿瘤是中国人群健康最主要的公共卫生问题之一，而肿瘤免疫和精准治疗是肿瘤治疗主要发展趋势,也成为生物制药行业共同关注的话题。2022年5月29日，港股创新药企泰吉华®上市一周年庆典。北京大学肿瘤医院沈琳教授、同济大学附属东方医院李进教授、北京大学国际医院梁军教授、北京大学人民医院叶颖江教授、上海交通大学医学院附属仁济医院曹晖教授、河北医科大学第四医院李勇教授等以及基石药业大中华区总经理兼商业部负责人周游博士出席了本次论坛。 来自全球肿瘤临床及科研领域的权威专家齐聚一堂，共同探讨了GIST的疾病现状、学术前沿及诊疗策略及创新治疗成果等话题，并分享交流了我国首个获批的用于治疗针对PDGFRA外显子18突变（包括D842V突变）GIST的精准治疗药物泰吉华®（阿伐替尼）的临床研究成果及药品的可及性和可支付性。 相关资料显示，胃肠道间质瘤是一种罕见间叶源性肿瘤，起源于胃肠道壁中的细胞，并且最常发生在胃或小肠中。大多数患者的确诊年龄在50至80岁之间，预期发病率约为1-1.5/10万人口，中国每年约有1.4-2.1万新诊断患者。目前，靶向治疗是不可切除或复发转移性胃肠道间质瘤的主要治疗手段之一。 论坛上，泰吉华®中国研究的主要研究者、北京大学肿瘤医院沈琳教授表示，“今天是基石药业第二届GIST高峰论坛，也是泰吉华®上市一周年的日子，在这一年中，泰吉华®的上市无疑为胃肠间质瘤患者提供了新的治疗方案，进一步帮助了患者改善生活质量。同时，我们期待基石药业可以研发出更多的肿瘤治疗药物，填补更多未被满足的临床需求。“ GIST疾病的治疗仍然存在着未满足的医疗需求，尤其是PDGFRA D842V突变的GIST患者。基因检测对GIST的诊断十分重要，精准的基因检测能够提高治疗的有效率，国内外权威指南均推荐GIST靶向治疗前进行分子检测。 近年来，针对KIT和PDGFRA基因精准靶向治疗的临床研究取得…

6月2日，港股创新药企拓舒沃®获美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于一项新适应症，即拓舒沃®（艾伏尼布片）联合阿扎胞苷用于治疗75岁及以上初治的IDH1突变急性髓系白血病（AML）患者或因其它合并症而无法接受强化诱导化疗的初治的IDH1突变AML成人患者。拓舒沃®的补充新药上市获得了FDA的优先审评资格，根据FDA实时肿瘤药物审评（RTOR）试点项目开展审评。目前，拓舒沃®是全球首个获批联合阿扎胞苷用于一线治疗初治的IDH1突变AML患者的癌症代谢靶向疗法。 据了解，拓舒沃®此前已经获得FDA批准用于治疗携带IDH1易感突变的复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML)成人患者和用于治疗先前接受过治疗的IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成人患者，并在2022年1月获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准用于治疗携带IDH1易感突变的成人R/R AML患者。 对此，基石药业首席医学官杨建新博士表示，IDH1突变AML患者的预后较差，尤其是不适合接受强化化疗的新诊断的AML患者，“拓舒沃®是首个获批用于联合阿扎胞苷治疗该患者群体的癌症代谢靶向疗法，在注册研究AGILE中，试验组相较于对照组改善了中位总生存期（OS）约3倍（24个月vs 7.9个月）。我们正与中国国家药品监督管理局（NMPA）紧密沟通，期待能将这一创新疗法带给更多中国AML患者。” 公开资料显示，AML是一种进展迅速的血液和骨髓癌症，是成人白血病中最常见的类型。在美国，每年约有20,000例新发病例。在中国，每年约有7.53万白血病新发病例，其中AML患者的占比约为59%。患者五年生存率约29.5%。在新诊断的AML患者中，约6～10%携带IDH1突变。 据了解，此次拓舒沃®的补充新药上市申请（sNDA）获批是基于AGILE研究的结果，AGILE研究是目前唯一专为无法使用强化化疗的新诊断的IDH1突变AM…

5月31日，资本市场等方面均取得了历史性的突破。“2021年以来，公司取得了四款创新药在两岸三地的新药上市申请批准，包括三款同类首创的精准治疗药物以及一款潜在同类最优的肿瘤免疫治疗药物的7项NDA。另有多项注册性临床试验正在积极推进中，这充分展现了公司高效的研发和突出的商业化能力。” 内修功力一年获批4款产品 加码研发推动管线2.0向前 产品研发是创新药企业的立身之本。在过去一年里，基石药业向外界展示了其研发实力的“基石速度”，2021年以来，基石药业4款针对不同治疗领域的新药陆续获批，包括三款同类首创的精准治疗药物泰吉华®（阿伐替尼片）和择捷美®（恒瑞医药达成战略合作，授予恒瑞医药在大中华地区研发、注册、生产和商业化抗CTLA-4单抗的独占权，总金额高达2亿美元。 此外，基石药业进一步深化了与辉瑞的合作，将在大中华区联合开发辉瑞的后期肿瘤资产洛拉替尼用于二线治疗ROS1阳性NSCLC。 在海外，基石药业和EQRx共同与美国、英国及欧盟等全球主要市场的代理商就择捷美®治疗NSCLC及ENKTL适应症的注册进行洽谈；通过与EQRx协力合作，基石药业在美国及主要欧盟市场扩大诺法利单抗治疗晚期肝细胞癌（HCC）的国际III期研究。 除了通过外部合作加快商业化步伐，基石药业也通过外部合作进一步提升研发能力。2021年11月，基石药业与新加坡多特生物达成合作，共同开发多功能抗体和抗体偶联药物。 除了合作伙伴加持，基石药业已经逐步摸索出一套适合自身的商业化道路。 以优势精准药物市场为例，基石药业通过广泛的医生教育、在诊断及治疗标准化方面与行业协会展开合作以及与诊断公司合作，形成了针对目标疾病的精准药物治疗模式，将市场覆盖从去年年中的400家医院扩张至2021年下半年的约600家，占精准药物相关市场的70-80%，旗下药物被列入了逾10个国家指南。普吉华®（普拉替尼）在中国大陆上市后一个…