舒格利单抗

近日，国内外医药行业重磅奖项纷纷出炉。港股创新药企择捷美®（ARds）公布了2022年候选名单。基石药业三款创新药物普吉华®（普拉替尼胶囊）、

8月8日，港股上市创新药企择捷美®（

“拓舒沃®中国上市会。公司携手血液肿瘤领域顶级专家，就急性髓系白血病(AML)现状、AML精准诊疗、以及未来发展趋势进行了深入探讨，并寄语全球首个且唯一精准靶向IDH1抑制剂拓舒沃®(艾伏尼布片)在我国的成功上市。 事实上，在医保控费的大背景下，医药行业作为强政策导向的行业，充满了诸多不确定性。但在集采的后时代，创新药无疑是医药里最热门的细分领域，然而创新药行业科技属性突出，其收益主要与研发管线进展密切相关，因此投资创新药重点关注普吉华®(普拉替尼胶囊)、择捷美®(恒瑞医药达成战略合作，授予恒瑞医药在大中华地区研发、注册、生产和商业化抗CTLA-4单抗CS1002的独占权，总金额达2亿美元，借此有望加速CS1002的开发及商业化。 海外方面，2021年11月，与新加坡多特生物达成合作，共同开发多功能抗体和抗体偶联药物。同时，基石药业和EQRx也在与美国、英国及欧盟等全球主要市场范围内广泛开展择捷美注册申报。 辉瑞和恒瑞，几乎可以分别代表全球和中国医药行业的顶级企业。这样级别的企业都选择与基石药业开展合作，足见基石药业的能力。 除了合作伙伴加持外，基石药业已经逐步摸索出一套适合自身的商业化道路。 以优势精准药物市场为例，基石药业通过广泛的医生教育、在诊断及治疗标准化方面与行业协会展开合作以及与诊断公司合作，形成了针对目标疾病的精准药物治疗模式，将市场覆盖从去年年中的400家医院扩张至2021年下半年的约600家，占精准药物相关市场的70-80%，旗下药物被列入了逾10个国家指南。普吉华®(普拉替尼)在中国大陆上市后一个月内便已覆盖约70个城市的80家专业药房(DTP)。泰吉华®(阿伐替尼)于上市后一个月内便有约50家医院开有处方，并已覆盖50家直达患者专业药房(DTP)。 为进一步提高药物的可及性及可负担性，基石药业推动泰吉华®及普吉华®列入了超过60项补充保险计划，覆盖城镇…

国家药监局官网显示，择捷美®（年报。 我是从21年半年报开始关注这家公司，那时它的两款小分子精准抗癌药刚上市。这次年报中披露，全年有四款药物获批上市，在这家创新药企商业化的第一年，获批药品数量已经和一些创立时间更早的老牌港股18A持平，以两款小分子为主的销售额超过1.6亿，此外还获得了超过八千万的管线授权费用，整体表现不错。 提到基石药业，业内评价是：肺癌药高手。为何？因其构建了一个聚焦非小细胞肺癌（NSCLC）的创新药“小宇宙”，核心是全球同类最优PD-(L)1抗体择捷美®。再加上中国首个RET抑制剂投资者开始盯着故事的后半部分，它的评价对象是市场能力，即创新药企要能赚钱。基石药业从管线立项起就以商业化潜力为根本，与国内外大型药企达成多项商业合作，可谓胸有成竹。 1、肺癌药“小宇宙”核心–同类最优的PD-(L)1 在国内卷生卷死的PD-(L)1市场，截至目前从跨国药企到本土创制，已上市的品种达到12个，其中三分之二获批了NSCLC适应症，因为NSCLC市场真的大到不能放弃。2020年中国肺癌新发患者约有82万人，NSCLC患者占比约85%，其中七八成处于III期和IV期阶段。 这么多选手同场竞技，如何判定谁是同类最优PD-（L）1抗体？我认为必须从三个角度出发： 1）临床研究受到业界同仁的认可程度，即研究本身的质量问题，这是药品评价的起点； 2）临床研究疗效数据的直观比较，即同类最优的尺度问题； 3）可获益患者规模，即市场潜力问题。 这三个问题，择捷美®给出了很好的答案。 首先，其临床研究质量在业内受到同仁高度认可——1月15日，全球临床研究期刊“顶流”–The Lancet Oncology（《柳叶刀-肿瘤学》）以双响炮的形式，重磅发表了基石药业择捷美®的用于NSCLC领域的两项研究结果，分别来自于名为GEMSTONE-301和GEMSTONE-…

中国生物医药爆炸式发展的这些年里，过千家的Biotech公司在国家层面政策激励、全球新技术突破、批量高端人才归国和海内外专业资本大手笔投入的背景下，如雨后春笋般野蛮生长。每个参与者都梦想连过三关，一是在关键ARma。 基于港交所18A上市规则，从18年4月到22年5月，已有五十家左右未盈利生物科技公司在港IPO，募得资金达到1100亿港元以上，可谓过了第一关。而其中少数基石药业披露了2021择捷美®就在5月底获批了第二个大适应症，销售势必将在2022年放量，今年收入将数倍增长。 当前普吉华®（普拉替尼胶囊）是同类首创RET抑制剂，2021年在中国大陆获批用于RET突变相关的非小细胞肺癌（NSCLC）领域。由于其目前是中国唯一获批的RET突变靶向药物，于国内市场处于完全领先地位。 拓舒沃®（艾伏尼布片）是同类首创IDH1抑制剂，获批用于IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）。中国唯一，完全领先。 择捷美®（资本市场会很失望；但如果为了创新而创新，多半根基不牢造成资源浪费，而当前几家头部18A公司现金基本覆盖两年左右研发支出。无论技术本身多么性感，候选药物也必须从真实的未满足的临床需求出发，必须从技术成熟度出发，基石药业的管线2.0计划就是如此。 该计划现在已有两个已经处于临床阶段的极具前景的品种，即CS5001(ROR1 ADC)和CS2006（PD-L1 x 4-1BB x HSA三抗）。 CS5001是一款靶向ROR1靶点的抗体偶联药物ADC。ADC的结构理念促使该类药物只在病灶地区发挥作用，而在对其他正常组织影响较小。ROR1靶点在包括白血病、非霍奇金淋巴瘤、乳腺癌、肺癌、卵巢癌等多种肿瘤细胞表面高表达，而在正常组织极少存在，非常适合开发ADC药物满足临床需求缺口。 目前全球范围内，ROR1 ADC第一梯队有三家药企，其中一家就是基石药业。前三中另外两款都已…

未盈利Biotech估值是混沌的，不能精确锚定，但其成长过程却是全透明的，始终置于最严格的数据考核中，先前基石药业公布舒格利单抗是同类最佳PD-L1。 2021年，普拉替尼、阿伐替尼在不足8个月内实现销售额1.628亿元，符合预期，新药上市放量是一个渐进的过程。 基石药业的商业策略，开始是全力冲刺进攻，这将带来现金的快速消耗，2021年研发开支13亿元，亏损19亿元，现在具备稳定造血能力后，将转为攻守平衡。 截至上年末，现金及现金等价物和定期存款16亿元，可支撑2年周转。因为有多种造血输血来源，包括持续放量的产品收入、里程碑和特许权使用费以及商务拓展交易，同时研发开支将减少。 如有需要基石药业可能采用非稀释性恒瑞医药研发投入占营收比重，2021年上半年为19%，全年为24%，连创历史新高。2022年一季度，恒瑞医药研发费用+开发支出占营收比重为31%，石药集团研发费用同比增长30%。中国生物制药2021年研发费用同比增长40%。 百济神州研发投入增速，2020年为40%，2021年降为15%。信达生物研发投入增速，2020年为43%，2021年降为34%。再鼎医药2022年一季度研发开支同比下降74%，主要由于没有新的授权引进预付款。君实生物研发投入增速，2021年一季度为107%，2022年一季度降为13%。基石药业在未来两年内，随着一些大型适应症注册试验的完成，以及成本较低的管线2.0资产早期开发项目的启动，研发费用预计将显著降低。 Biotech在产品上市初期，往往出现销售费用大于收入的现象，被嘲笑为烧钱无度。但这是必由之路，自建全新的销售团队和渠道，需进行大额投入，打好基础设施后，随着企业把分母做大，销售费用率将持续下降。 在商业化团队扩容的同时，今年一季度销售、一般及行政开支(SG&A)，百济神州为2.946亿美元，环比下降4%，再鼎医药为5700万美元，…

近日，港股上市创新药企择捷美®（上市品种也正在积极拓展新适应症以获取更广阔的商业版图。 泰吉华®已于2021年获批用于治疗携带PDGFRA外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可切除性或转移性GIST成人患者。全球范围内，其针对治疗晚期和惰性系统性肥大细胞增生症(SM)患者的临床开发正在进行，美国FDA已授予突破性疗法认定，用于治疗晚期SM，包括侵袭性SM的亚型，以及伴有相关血液肿瘤和肥大细胞白血病的SM，以及中度至重度惰性SM。 同类首创药物医疗机构博鳌超级医院应用于临床急需，治疗IDH1突变的晚期胆管癌患者。 海内外强大商业伙伴 助力择捷美®快速商业化 基于择捷美®在临床中的优异表现，基石药业战略合作伙伴辉瑞已经早早拿下择捷美®在中国大陆市场的独家商业化权利。根据协议，基石药业有权获得最高可达2.8亿美元的舒格利单抗里程碑付款及额外的分级特许权使用费。与此同时，辉瑞2亿美元股权投资也将巩固战略合作关系。 对于此次择捷美®新适应症获批，辉瑞生物制药集团中国区总裁彭振科表示，择捷美®成为辉瑞与中国创新药企创新战略合作首个获批药物，也是辉瑞免疫肿瘤领域重要战略产品。“辉瑞将以此为起点，在免疫肿瘤领域继续开拓，助推免疫诊疗升级再突破，为中国肿瘤患者带来更多量身定制的全球创新产品。” 在海外市场，美国的生物制药公司EQRx公司是基石药业的合作伙伴，将以创新模式打通商业化中各个环节，利用其在支付方、监管方、医疗服务提供方以及患者各方的资源及网络来提高药品可及性。EQRx与基石药业的全球战略合作包括舒格利单抗以及CS1003（抗PD-1单抗）在除中国大陆、台湾、香港和澳门地区以外全球市场的独家商业化权利。根据协议条款，基石药业获得1.5亿美元的首付款，及最高可达11.5亿美元的里程碑付款以及额外的分级特许权使用费。目前，EQRx公司已经成功在纳斯达克上市，有望进一步加…

6月4日，港股创新药企择捷美®（

5月31日，资本市场等方面均取得了历史性的突破。“2021年以来，公司取得了四款创新药在两岸三地的新药上市申请批准，包括三款同类首创的精准治疗药物以及一款潜在同类最优的肿瘤免疫治疗药物的7项NDA。另有多项注册性临床试验正在积极推进中，这充分展现了公司高效的研发和突出的商业化能力。” 内修功力一年获批4款产品 加码研发推动管线2.0向前 产品研发是创新药企业的立身之本。在过去一年里，基石药业向外界展示了其研发实力的“基石速度”，2021年以来，基石药业4款针对不同治疗领域的新药陆续获批，包括三款同类首创的精准治疗药物泰吉华®（阿伐替尼片）和择捷美®（恒瑞医药达成战略合作，授予恒瑞医药在大中华地区研发、注册、生产和商业化抗CTLA-4单抗的独占权，总金额高达2亿美元。 此外，基石药业进一步深化了与辉瑞的合作，将在大中华区联合开发辉瑞的后期肿瘤资产洛拉替尼用于二线治疗ROS1阳性NSCLC。 在海外，基石药业和EQRx共同与美国、英国及欧盟等全球主要市场的代理商就择捷美®治疗NSCLC及ENKTL适应症的注册进行洽谈；通过与EQRx协力合作，基石药业在美国及主要欧盟市场扩大诺法利单抗治疗晚期肝细胞癌（HCC）的国际III期研究。 除了通过外部合作加快商业化步伐，基石药业也通过外部合作进一步提升研发能力。2021年11月，基石药业与新加坡多特生物达成合作，共同开发多功能抗体和抗体偶联药物。 除了合作伙伴加持，基石药业已经逐步摸索出一套适合自身的商业化道路。 以优势精准药物市场为例，基石药业通过广泛的医生教育、在诊断及治疗标准化方面与行业协会展开合作以及与诊断公司合作，形成了针对目标疾病的精准药物治疗模式，将市场覆盖从去年年中的400家医院扩张至2021年下半年的约600家，占精准药物相关市场的70-80%，旗下药物被列入了逾10个国家指南。普吉华®（普拉替尼）在中国大陆上市后一个…

5月17日，港股创新药企择捷美®（

4月22日，港股创新药企拓舒沃®（艾伏尼布片）AGILE III期临床研究结果在全球权威学术期刊《新英格兰医学杂志》重磅发表。 该研究数据显示，与阿扎胞苷联合安慰剂相比，拓舒沃®是首个证实了与阿扎胞苷联用可提高初治IDH1突变型急性髓系白血病（AML）患者无事件生存期（EFS）和总生存期（OS）的靶向疗法，为该类患者的一线治疗带来重大进展。 公开资料显示，2019年7月基石药业宣布全球III期注册试验AGILE在中国完成首例患者给药，中国共有16家研究中心参与了AGILE研究。目前，基石药业计划在中国递交拓舒沃®该适应症的新药上市申请。同时在包括美国在内的其他国家和地区，艾伏尼布片该新适应症的上市申请正与相应的药品监督管理部门积极展开沟通。 此外，拓舒沃®已在中国大陆获批，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者。 AGILE III期临床研究结果疗效显著 为一线治疗初治IDH1突变AML患者带来新选择 《新英格兰医学杂志》创刊于1812年，作为全球最受认可、引领创新、客观公正的权威杂志，其影响力长期高居全球临床综合性医学杂志首位。 基石药业首席医学官杨建新博士表示：“我们非常高兴地看到AGILE III期AML研究优异数据在《新英格兰医学杂志》发表，这充分彰显了全球权威学术期刊对该研究结果和学术价值的高度认可。IDH1突变AML患者的预后差，尤其是IDH1突变的未经强化化疗的初治AML患者。拓舒沃®联合阿扎胞苷疗法将有望为这部分患者带来新的治疗选择。” 据资料显示，AML是一种进展迅速的血液和骨髓癌症，是成人白血病中最常见的类型。在美国，每年约有20,000例新发病例。在中国，每年约有7.53万白血病新发病例，其中AML患者的占比约为59%。大多数AML患者最终会复发。复发或难治性AML患者的预后通常较差。患者五年生存率约29.5…

4月12日，AR、DPP-4）在审评中，预计在2022年获批上市。 上市公司来说本该是再正常不过的事情，但对于曾经备受资本宠爱的恒瑞医药而言，如今却被奋起直追的“后辈”挖走了核心研发人员，这或许不是一个好兆头。 01 创新药赛道有多卷？ 根据《财经大健康》报道，早在2020年，中国的医药高端人才身价已经超过了美国波士顿。有业内人士透露，中国CMO的年薪是500万起步，2000万元封顶，还不包括股份。 进入2021年，行业竞争变得更加激烈，整个创新药赛道的主题词变成了“内卷”。“大家开发的都是同一类药，与跨国药企已经上市的成功案例有着共同的靶点、相似的结构、同样的适应症、类似的剂型，以及差异不会太大的疗效和安全性。” 在这样的背景下，创新药企只能砸钱拼命搞研发来突出自己的竞争实力，用业内的话形容就是，“抢PI（临床试验主要研究者），抢患者，抢CXO，CMO”。毕竟只有第一名，才符合资本对未来市场的想象。 在报道中，业内人士表示，如果一家创新药企投入的是肿瘤用药，一期临床就要花掉300万元至5000万元，二期上千万，三期则要大几千万乃至上亿元。 而数据也似乎证实了这一点，根据年报显示，恒瑞医药的工资薪酬情况从2018年的1.3亿飙升至31.4亿，其研发费用也从26.7亿暴涨至49.88亿，可见生物医药企业的“烧钱”程度。 但即使是这样，投入如此之大的恒瑞医药还是没能阻止竞争对手到公司挖人。换句话说，即使是曾经的资本宠儿，如果不能保持可持续的业绩增速，也会被资本“放弃”。毕竟，这个赛道从来不缺会讲故事的人。 02 恒瑞医药的“至暗时刻” 恒瑞医药的高管跳槽并非没有征兆。2021年来，恒瑞医药一直在经历“至暗时刻”，最明显的表现就是股价的持续下滑。 天府财经网注意到，去年一年，公司的股价可谓完美地演绎了“高开低走”的行情。自2021年1月开始，公司的股价陆续跌破90元、80元、70…

3月29日，港股创新药企IB）香港上市会成功举办。来自中国台湾和香港地区与会专家参与了此次上市会。会议上，与会嘉宾探讨了GIST的疾病现状、学术前沿及诊疗策略及创新治疗成果等话题。 此次会议讨论的GIST疾病的治疗在香港仍然存在显著的未满足的医疗需求，尤其是PDGFRA D842V突变的GIST患者。与会专家表示，基因检测对GIST的诊断十分重要，精准的基因检测能够提高治疗的有效率。精准治疗药物AVYAKIT®在中国香港获批并成为香港地区第一个针对携带PDGFRA D842V突变GIST患者的精准靶向药物，为患者带来了新的选择。 除中国香港外，阿伐替尼已在美国、欧盟、中国大陆、中国台湾获批上市，覆盖欧美及大中华区。2021年3月份，在中国大陆市场，中国国家药品监督管理局(NMPA)批准其以商品名普吉华®（普拉替尼胶囊）、泰吉华®（阿伐替尼片）和择捷美®（

3月18日，港股创新药企舒格利单抗在一线胃癌和一线食管鳞癌完成入组后，基石药业近期在消化道高发肿瘤中完成预设入组目标的第三项大型注册研究，标志着基石药业自主研发的肿瘤创新免疫疗法取得了新的进展。CS1003-305研究是一项国际多中心、双盲、随机对照的III期注册研究，其在全球范围内有74家研究中心，旨在评估nofazinlimab（CS1003）联合仑伐替尼对比安慰剂联合仑伐替尼一线治疗晚期HCC患者的安全性和有效性。主要研究终点为总生存期（OS）和疾病无进展生存期（PFS）。中国科学院院士、恒瑞医药就CS1002达成在大中华地区的战略合作暨独占许可协议。 不仅如此，在过去的12个月里，基石药业已有泰吉华®(阿伐替尼片)、拓舒沃®（艾伏尼布片）四款创新药获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，商业化步伐持续加速。 目前，基石药业已经建立了一条15种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线，获得了四款创新药七项新药上市申请的批准，未来还将不断推出同类首创/同类最佳的肿瘤药物或疗法，为全球患者带来更好的治疗可能。

近日，国内创新药研发又传捷报。 3月14日，普吉华）的扩展适应症成功获批上市，普拉替尼成为中国首个且唯一获批用于RET突变甲状腺髓样癌及RET融合阳性甲状腺癌的选择性RET抑制剂。 此前2月9日，基石药业宣布，艾伏尼布（商品名：泰吉华）、择捷美）以及艾伏尼布（商品名：拓舒沃）这四款创新药成功推向市场。 一家创新药企在一年的时间内创下4款创新药上市获批的成绩，并且都是同类首创（first-in-class）或潜在同类最优（best-in-class），这在医药行业极为罕见。 在国内创新药激烈竞争的拥挤赛道上，“基石速度”是如何达成的？与时间赛跑的同时，如何做到“又快又新又好”？ 与时间赛跑 “双十定律”常常被用来形容一款新药上市的困难度，即一款新药从研发到上市,平均需要10年时间和10亿美元的投入。而且，新药研发还伴随着高风险：成功率不到10%。 2015年，正值国内药品审评审批制度改革大幕拉开、ARma进化的关键一步。 早布局、早出手的成效显著。例如，普拉替尼获批上市首日，即在30个省64个城市的DTP药房上市；阿伐替尼从运抵中国到送至分销伙伴的时间仅4天，上市首日即在30个省52个城市的DTP药房上市。 而且，两款药物在短期内销售成绩不俗：截至2021年6月30日，它们合计产生了7940万元人民币的收入。 值得注意的是，这两款药品均为国内首创，且领先优势显著，基石药业尝试自己销售。而对于同类产品竞争异常激烈的PD-(L)1单抗，基石药业则主动拥抱强大的合作伙伴：如将舒格利单抗的国内市场授权给辉瑞，将国外市场授权给EQRx。 瞄准“临床价值” 近年来，随着越来越多的药企扎堆快速跟进，诸多同质化创新产品开始了对市场、资源的激烈争夺。用时兴词汇来形容，就是“内卷”。这对创新药行业的可持续发展提出了严峻挑战。 “药物研发必须盯住四个字——‘临床价值’，再扩展四个字就是‘患者获益’…