基石药业

中国苏州，2024年10月31日—基石药业（香港联交所代码：2616），一家专注于抗肿瘤药物研发的创新驱动型生物医药企业，今日宣布，英国药品和医疗保健用品管理局（MHRA）已批准舒格利单抗联合含铂化疗用于无EGFR敏感突变,或无ALK,ROS1,RET基因组肿瘤变异的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。这是继欧盟委员会批准之后，舒格利单抗在海外市场获得的第二项上市许可申请的批准。 基石药业首席执行官、研发总裁、执行董事杨建新博士表示：“舒格利单抗在英国获批，标志着我们全球化布局的又一重要里程碑。舒格利单抗是首个成功出海的国产PD-L1单抗，在登陆全球第二大医药市场——欧盟之后，舒格利‘再下一城’，拿到英国这一重要海外市场的‘入场券’。在今年ESMO上公布的长期生存数据，更是进一步巩固了舒格利单抗在转移性NSCLC一线治疗格局中的重要地位。海外商业化和注册方面，我们正积极与来自西欧、拉美、中东、东南亚、加拿大等地区的合作伙伴洽谈，预计近期将达成其中多项商业合作。同时，我们在积极与欧洲药品管理局（EMA）等国际监管机构沟通舒格利单抗其他适应症，如III期NSCLC、一线胃癌、一线食管鳞癌的上市申请，期待为全球更多患者带来创新的治疗方案。” 此次获批主要是基于一项多中心、随机、双盲的III期临床研究——GEMSTONE-302的结果。舒格利单抗联合化疗对比安慰剂联合化疗，可显著延长初治转移性NSCLC患者的无进展生存期和总生存期。该研究数据已在《柳叶刀·肿瘤学》（Lancet Oncology）和《自然·癌症》（Nature Cancer）上发表，并曾多次在国际学术会议上以口头汇报和壁报形式公布。 关于舒格利单抗注射液 舒格利单抗是由基石药业研发的抗PD-L1单克隆抗体，舒格利单抗的开发是基于美国Ligand公司授权引进的OmniRat®转基因动物平台。该平台可一…

中国苏州，2024年10月21日——基石药业（股票代码：2616.HK），一家专注于抗肿瘤药物研发的创新驱动型生物医药企业，今日宣布，公司自主研发的抗体偶联药物（ADC）CS5006的专利（WO/2024/208354）已于2024年10月10日公开。 CS5006是一款同类首创、具有全新靶点的抗体偶联药物（ADC）——靶向整合素β4(ITGB4)。ITGB4是一种跨膜蛋白，仅与整合素α6(ITGA6)结合形成异二聚体（α6β4），并以层粘连蛋白作为细胞外配体。ITGB4被视为多种肿瘤的标志物，其高表达与肿瘤的侵袭性和不良预后相关。我们通过内部精心构建的生物信息学平台、结合前沿

近日，港股创新药企基石药业（02616.HK）公布了2023年年度业绩及近期业务进展。数据显示，2023年基石药业总收入为4.638亿元人民币，其中商业化收入3.681亿元人民币；公司财务状况稳健，截至2023年12月31日现金储备为10.3亿元人民币。 据年报披露，2023年以来基石药业取得多项关键业务进展：精准治疗药品销量持续攀升且地产化进程顺利，积极拓展并建立了与多家公司的战略合作关系，多项新适应症上市申请获批，舒格利单抗出海在即，管线2.0重磅产品CS5001（ROR1 ADC）的国际多中心临床试验数据优异，早期产品线不断加强。 对此，基石药业首席执行官兼研发总裁杨建新博士表示，2023年对基石药业来说是机遇和挑战并存的一年，在商业合作、产品管线、及临床开发都取得了突破性进展，“未来，基石药业将把战略重心聚焦于差异化创新药的研发，坚守以临床价值为导向的研发策略，发挥自身优势，促进公司商业化和产品管线的全面发展，我们期待登陆国际市场，为全球患者带来更多的创新药物，并持续为合作伙伴和投资者创造更大的长期价值。” ROR1 ADC临床数据优异 聚焦研发早期管线进展迅速 首次人体试验的最新结果表明，基石药业潜在同类最佳ROR1 ADC——CS5001在多种晚期、多线经治的实体瘤和淋巴瘤中均展现出令人鼓舞的抗肿瘤活性，且耐受性和安全性良好；CS5001也是目前首个对实体瘤具有临床抗肿瘤活性的ROR1 ADC。目前CS5001正在美国、澳大利亚以及中国同步开展剂量爬坡和扩展，临床进展全球第二，预期将于2024年底前启动注册性临床试验。基石药业将于近期的国际学术会议上公布CS5001的详细临床数据，预计将于2024或2025年达成全球战略合作。据了解，ROR1靶点具有广谱抗肿瘤性，首款处于临床I期的ROR1 ADC被跨国药企以27.5亿美元获得，预期这款具有多重差异化特征的CS5…

3月4日，港股创新药企基石药业（2616.HK）发布自愿公告称，基石药业继续正常经营业务，且业务经营及财务状况并无重大变动，公司业务基本按计划进行。 基石药业专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物。去年12月，基石药业对外公告了各项业务进展，包括ROR1 ADC（CS5001）的阶段性数据、择捷美®（舒格利单抗）的海外进展，以及与三生制药、艾力斯的战略合作。此外，基石药业多款后期候选药物正处于关键性临床试验或注册阶段。 业内人士分析，基石药业去年年底以来一系列的动作有利于不断发展和扩大其自身的优势，将战略及管理重心放在研发阶段,推进更多差异化创新药的研发上市。今日基石药业盘中发生异动，或是由于基石药业－B被调出港股通所致。 基石药业公告称，有关本公司业务营运和财务状况的更多信息将在本公司定于三月底发布的年度业绩公告以及本公司计划在年度业绩公告发布后召开的投资者介绍会上提供。

最近整体大盘行情震荡，甚至有股友调侃发起了“2800”点保卫战，生物医药板块也在整体寒冬背景下下跌明显，不少创新药企业尤其是港股医药股在过去的两周时间甚至下挫了十个点以上，各种跌破新低，价值背离越发明显。 但是医药行业归根到底还是成长性行业，行业增速略高于GDP增长，而且今年应该说大家都看到了行业的希望：医保局支持创新药纳入医保、创新药出海的突破、公司之间的BD合作……因此我判断整个港股医药股已经进入到了底部区间。至于在底部区间还会持续多长时间，还要等待反腐风暴趋缓，行业价值不断回归。在这个过程中，倒是可以重点关注近期变动较多的企业，例如基石药业。 前几天，基石药业对外公告了近期的各项业务进展，包括ROR1 ADC（CS5001）的阶段性数据、择捷美®（舒格利单抗）的海外进展，以及近期与$三生制药(01530)$、$艾力斯(SH688578)$ 的战略合作等。应该说信号非常明显，那就是高成本的管线商业化运作能减负就减负，以适应目前市场行情的变化。 很多股友比较悲观，其实倒也不必。适者生存，企业根据行业环境的变化选择“变大“或者”变小“也都是情理之中。展望2024年，基石药业在我看来重点有三大看点。 看点1：ADC 未来爆款预期，CS5001临床快马扬鞭 ADC药物具备替代传统化疗的潜力，市场空间广阔。ADC将精准靶向的单克隆抗体同具备细胞杀伤毒性的小分子药物结合在一起从而兼具有效性和 靶向性，单药形式主要应用于肿瘤领域末线治疗，能够克服传统化疗和靶向治疗局限性。自2019年Polivy获批以来，ADC创新时代正式开启，近年来 共10项ADC药物获批，当前全球一共15款ADC药物获FDA批准上市，弗若斯特沙利文预计2023-2030年全球ADC药物市场规模将从114亿美元增长至 647亿美元，CAGR达28.1%。 基石药业CS5001现在是临床开发进度全球第二的ROR1 A…

12月27日，港股创新药企ARch》发表了其同类首创精准治疗药物KIT/PDGFRA抑制剂

2015年底，财报显示，基石药业上半年总收入为2.615亿元，其中，商业化产品收入为2.469亿元，同比增长53%。 依托专业的运营团队、丰富的产品管线和强大的商业模式，基石药业正在不断深化与全球主要战略合作伙伴的多维度合作，积极寻求新的合作伙伴，并进一步推动商业化进程。 优化布局研发成果“走出去” 基石药业坚持以研发为引擎的创新药商业模式。2023年上半年财报显示，基石药业多个管线研发取得重大进展。 自成立以来，基石药业一直专注于创新药的研发及商业化，并建立了丰富的产品管线。 2023年，基石药业多款创新药上市，并有多款自研早期管线产品，推动公司可持续发展。 在与国际学术界交流方面，基石药业致力于推动研发成果“走出去”，曾多次受邀参加国际学术会议，并在顶尖医学期刊发布了多项研究数据。 与此同时，“

12月21日，港股创新药企拓舒沃®（艾伏尼布片）的独家权利转让给施维雅公司。根据协议条款，基石药业将获得总额5000万美元的付款。该交易预计将为基石药业实现潜在的未来现金流，亦旨在收回对该资产的历史投资。 该项交易带来的获益将有助于基石药业优化资源配置，专注研发更多具有全球权益的同类首创和同类最优的候选药物，同时也有助于施维雅扩展拓舒沃®大中华地区和新加坡的适应症范围，并提升患者对该药物的可及性。 交易获益有助于专注研发 惠及全球患者 根据公开消息，基石药业将以4400万美元的交易价格将拓舒沃®在以上区域的权益转让给施维雅，并将在交易交接完成后再获得600万美元的交易款项。因此，基石药业与施维雅的许可协议将被终止，基石药业将无需再支付后续的研发及商业化里程碑付款。2021年，施维雅公司收购了Agios公司肿瘤业务。基石药业与Agios公司自2018年达成独家合作与授权协议，先后获得拓舒沃®在大中华地区和新加坡的开发和商业化权利。 对此，基石药业首席执行官杨建新博士表示：“在过去的近三年里，我们与施维雅紧密合作，携手在亚洲地区开发和商业化拓舒沃®，使之成为中国首个IDH1抑制剂，最大程度提高了药物的可及性。基石药业为该药的商业化做出了巨大努力，在已授权区域打下了坚实的市场基础。我们期待施维雅作为该产品的全球权利持有方，进一步提升这一创药物的可及性。同时，该交易带来的获益将有助于我们专注研发更多具有全球权益的同类首创、同类最优药物，为全球患者带来更多高品质的创新疗法。” 施维雅全球产品战略执行副总裁Philippe Gonn普吉华®在中国大陆区域的独家商业化推广权授予艾力斯，基石药业将获得首付款和后续的研发里程碑付款，并将继续获得普吉华®在中国大陆的销售收入，艾力斯将从基石药业收取服务费。 基石药业表示未来也将不断发展和扩大自身的优势，将战略及管理重心放在研发阶段,推进更多差异…

12月20日，港股创新药企择捷美®（普吉华®在中国大陆区域的独家商业化推广权授予艾力斯。 对此，基石药业表示未来也将不断发展和扩大自身的优势，将战略及管理重心放在研发阶段,推进更多差异化创新药的研发上市，公司目前已有多款产品接近或达到IND阶段，未来也将推进更多创新药物的研发上市。

12月13日，港股创新药企泰吉华®（阿伐替尼片）被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年）》（以下简称“国家医保目录”），医保支付范围为：限携带血小板衍生生长因子受体α(PDGFRA)外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可切除性或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。新版国家医保目录将于2024年1月1日起正式生效。 对此，基石药业首席执行官杨建新博士表示：“泰吉华®是中国首个针对PDGFRA外显子18突变型（包含D842V突变）GIST获批的精准治疗药物，成功填补了国内医疗空白。泰吉华®被纳入医保目录，将使更多中国患者能够以更为惠民的价格获得全球高品质的创新药物，大幅提升患者的可及性和可负担性。此举也体现了政府相关部门在提高药物可及性方面坚持以临床价值为导向的理念，将更多临床急需的高价值创新药物纳入医保目录，这也进一步提振了我们持续布局创新药的信心。未来，基石药业将继续致力于以临床价值为导向的新药研发，给中国患者带来更多用得上、用得起的高品质创新药。” 填补市场空白 提升药物可及性和可负担性 据了解，泰吉华®️是一款强效、高选择性、口服针对KIT和PDGFRA突变的激酶抑制剂，其在2021年3月获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准用于治疗携带PDGFRA外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可切除性或转移性GIST成人患者，是国内唯一一款用于一线治疗PDGFRA D842V基因突变GIST的药物，填补了市场空白。 根据《2022年CSCO胃癌诊疗指南》，GIST的年发病率约为10-15/100万，中国每年发病人数约为2-3万例，约90%的GIST患者携带KIT或PDGFRA突变，其中KIT突变最常见，达80%，GIST对放化疗均不敏感，靶向疗法是主要的治疗手段。此外，泰吉华®在KIT D816V突变复发/难治…

12月8日，港股创新药企择捷美®（出海进度处于国内PD-(L)1抗体第一梯队。一线治疗IV期NSCLC的上市许可申请先后于今年2月和去年12月在欧盟和英国获得受理。今年7月，基石药业已收到EMA发出的临床试验核查通知，舒格利单抗有望在2024年上半年实现在欧洲获批上市。而根据知名机构Evaluate Ph

2023年11月，普吉华®（普拉替尼胶囊）在中国大陆区域的独家商业化推广权授予艾力斯——基石药业将获得首付款和后续的研发里程碑付款，并将继续获得普吉华®在中国大陆的销售收入，艾力斯将从基石药业收取服务费。基石药业继续拥有普吉华®在中国大陆研发、注册等推广权之外的权益。 普吉华®是中国首款获批上市的精准靶向RET靶点的选择性抑制剂，目前普吉华®在美国和中国均已获得一线、二线非小细胞肺癌适应症（NSCLC）的完全批准，同时覆盖甲状腺癌（TC）。 手握三代EGFR TKI中平平无奇的伏美替尼，艾力斯凭靠医保谈判的价格优势和有效的成本管控，成为目前唯二（另一家是微芯生物）能在销售环节和财务报表稳定盈利的中国Biotech。此次合作将充分发挥艾力斯在肺癌领域丰富的推广经验，进一步加速普吉华®的商业化进程。 无论是三生制药还是艾力斯，都是在原有优势领域寻找深度契合的合作产品，将发挥其产品管线的协同作用，这将最大程度上释放合作产品在中国大陆地区的临床价值和市场潜力。 基石药业的PD-L1和ADC国际化突破在即 基石药业的ARma的预测，2025年PD-(L)1抗体欧洲总销售额将达到157亿美元。 2023年10月31日舒格利单抗在国内获批的全球首个针对复发或难治性结外NK/T细胞淋巴瘤（R/R ENKTL）适应症此前已被美国FDA授予孤儿药资格(Orphan Drug Designation, ODD)和突破性疗法认定 (Breakthrough Therapy Designation, BTD）分别用于治疗T细胞淋巴瘤和成人R/R ENKTL。基石药业表示未来会和FDA保持紧密沟通，进一步加速美联储暂停

11月14日，港股创新药企拓舒沃®（艾伏尼布片）用于治疗IDH1突变的复发或难治性（R/R）骨髓增生异常综合征(MDS)。这是拓舒沃®在IDH1突变癌症领域的第五项适应症。拓舒沃®就此成为全球首个且目前唯一获批的用于治疗携带IDH1突变的R/R MDS的靶向疗法。 客观缓解率达83.3% 曾获FDA授予突破性疗法 据了解，此次批准是基于拓舒沃®在IDH1突变R/R MDS患者（n=18）中关键性的I期开放标签临床研究结果，该项研究旨在评估拓舒沃®在患有IDH1突变的R/R MDS患者中的安全性、耐受性和临床活性。 研究数据显示，在拓舒沃®治疗组中，患者完全缓解率（CR）为38.9％，客观缓解率（ORR）为83.3％。此外，达到CR的中位时间为1.9个月。在数据截止日期时，CR的中位持续时间尚未达到，而中位总生存期为35.7个月。此外，基线时9名患者红细胞或血小板输血依赖，其中66.7％（n=6）在基线后任何≥56天不再依赖输血。总体而言，治疗相关的不良事件与拓舒沃®此前报道的安全性特征一致。 MDS是一组起源于造血干细胞分化异常所致的疾病。在美国，每年有约1.6万人被诊断患有MDS。大约3.6%的MDS患者携带IDH1突变，该突变为一种早期的“驱动”突变。对于携带IDH1突变的MDS患者，其预后通常与较差的整体疗效和更高的进展成为急性髓系白血病（AML）的风险相关。此前，拓舒沃®已被美国FDA授予突破性疗法认定，用于治疗携带IDH1突变的成年R/R MDS患者，并被授予优先审查资格。优先审查资格通常授予能显著改善治疗、诊断或预防严重疾病的有效性或安全性的药物，并能加速审批。 全球五项适应症获批 四大权威指南一致推荐 目前，拓舒沃®已在美国、欧盟、澳大利亚、阿拉伯联合酋长国和中国获得了五项适应症的批准。在中国，拓舒沃®已获批准用于治疗携带易感IDH1突变的R/R AML的成人…

11月8日，港股创新药企普吉华®（普拉替尼胶囊）在中国大陆区域的独家商业化推广权授予上市公司艾力斯医药（688578.SH），基石药业继续拥有普吉华®在中国大陆研发、注册等推广权之外的权益。 根据协议，基石药业将获得首付款和后续的研发里程碑付款，并将继续获得普吉华®在中国大陆的销售收入，艾力斯将从基石药业收取服务费。这是基石药业继与三生制药达成Nofazinlimab（抗PD-1单抗）在中国大陆地区战略合作和独家许可协议后，本月内达成的第二起战略合作。 强化肺癌领域协同效应 普吉华®销售对外许可最大化市场价值 对于此次联手，基石药业首席执行官杨建新博士表示，与艾力斯达成此次合作，无疑将最大化普吉华®在中国大陆的市场价值。作为中国大陆首个获批上市的RET抑制剂，普吉华®已造福数千名非小细胞肺癌和甲状腺癌患者，同时在多项其他适应症上具有进一步拓展的潜力。“我们坚信，艾力斯在肺癌精准治疗领域强大的商业化能力和推广经验，将与普吉华®巨大的临床价值深度契合，助力普吉华®惠及更多中国患者。同时，我们也期待双方充分发挥各自管线优势，进一步推进更多药物研发、临床开发等方面的潜在合作，共同为中国患者带来更多高品质的创新疗法。” 艾力斯副董事长胡捷表示，艾力斯非常高兴与基石药业达成普吉华®商业化合作，必将有利于双方公司共赢成长。艾力斯致力于为肿瘤患者提供最优的治疗方案，在成功自主研发并获批艾弗沙®的同时，打造了一支聚焦肺癌领域，有专业学术推广能力的，覆盖面广的商业化团队，艾弗沙®上市以来，销售业绩瞩目。“普吉华®是一款高选择性RET抑制剂，在全球包括中国、美国在内的多个国家和地区获批多个适应症，疗效显著，安全性好。与基石的合作高度契合艾力斯发展战略和资源，将进一步扩展艾力斯在肺癌领域的覆盖，充分发挥营销优势，快速提高普吉华®在中国大陆地区的销量，使得更多患者从中获益。基石药业是一家专注于创新肿…

中国创新药发展的剧本，正在不断被改写。 一个值得关注的剧情是，创新药生态循环正在加速，即old money和新生代实力药企的合作越来越多。 最近的例子是舒格利单抗等已商业化管线上都得到了体现。此次合作的标的PD-1单抗Nofazinlimab也是如此。 在内卷的当下，差异化突围仍是PD-1未完待续的故事。君实生物的PD-1，鼻咽癌适应症基于国内临床在美国上市就是最好的例证。而Nofazinlimab被市场的期待之处，也是其具有前景的适应症探索。 目前，Nofazinlimab联合仑伐替尼一线治疗晚期肝细胞癌患者的国际多中心III期研究（CS1003-305）已于2022年3月成功达成预设患者入组目标，预计将在2024年第一季度公布该研究的主要研究结果。 根据此前结果来看，该联合疗法具有颠覆潜力。在2022年ASCO大会上公布的研究数据显示，联合治疗组的ORR达到45%，并且在无进展生存期达到10.4个月。 作为对比，目前已获FDA批准上市的肝癌一线疗法，ORR均不超过30%，无进展生存期最高的仑伐替尼单药疗法也仅有7.3个月。 若Nofazinlimab保持优异的数据，能够改写肝癌的治疗格局；而CS1003-305又是国际多中心临床，具备在中国、美国、欧洲等国家和地区的注册上市的可能，价值不言而喻。 在这一背景下，三生制药的入局，能够增加Nofazinlimab的确定性。三生制药的优势在于产业化和商业化环节。 在产业化方面，三生制药旗下的北方药谷德生生物，将负责该产品在中国大陆地区内的商业化生产。据了解，在德生生物7.6万升的首期产能中，包含6个12000升的不锈钢反应器。 虽然反应器的容量越大，对应的生产效率会大幅提升，对应生产成本的显著下降，但规模的放大对培养、纯化的要求也越高，因此上万升的规模在抗体药物生产领域比较罕见。如今，随着三生制药的赋能，Nofazinlima…